--甘萊預計將于2022年底前完成100例患者的II期臨床試驗。

--甘萊計劃在完成中國II期臨床試驗后，隨即在中國、美國和歐盟啟動III期臨床試驗。

--2010年中國流行病學研究顯示，中國的PBC患者人數約為65.6萬，其中40歲以上女性患者人數為44萬。美國流行病學研究顯示，2014年，美國的PBC患者人數約為12萬。

上海2022年(nian)4月10日 /美(mei)通社/ -- 歌禮制(zhi)藥有限公司（香港(gang)聯交所代(dai)碼：1672）旗(qi)下全資子公司甘(gan)萊制(zhi)藥有限公司（"甘(gan)萊"）今日宣布ASC42治療原發性膽汁(zhi)性膽管(guan)炎（PBC）的II期臨床試驗已完(wan)成首例患(huan)者給藥。

該項(xiang)II期臨(lin)床試驗（臨(lin)床試驗編號(hao)：NCT05190523）由三個(ge)ASC42藥物治療(liao)(liao)組（5 mg、10 mg和15 mg）和一個(ge)安慰劑對照組組成，計劃入組100名對熊去氧(yang)膽酸(suan)（UDCA）應答不佳或不耐受(shou)的(de)患者，入組比(bi)例為1：1：1：1，療(liao)(liao)程12周，預計將于2022年底前完成。

2021年11月，中國國家藥(yao)(yao)品監(jian)督管理局(ju)(ju)（"國家藥(yao)(yao)監(jian)局(ju)(ju)"）批準了(le)210例(li)PBC患(huan)者的(de)III期臨床試驗方案(an)。II期臨床試驗完成后(hou)，甘(gan)萊將就相關的(de)藥(yao)(yao)品注冊(ce)事(shi)宜(yi)（如藥(yao)(yao)學和毒理學研究）與中國國家藥(yao)(yao)監(jian)局(ju)(ju)進行溝通，之(zhi)后(hou)隨(sui)即(ji)啟(qi)動(dong)III期試驗。

ASC42是一(yi)款由本(ben)公(gong)司(si)完全(quan)自主研發、擁有全(quan)球知識產權、有望成為同類最佳(jia)（best-in-class）的新(xin)型高(gao)效選(xuan)擇性非(fei)甾(zai)類法尼(ni)醇X受體(ti)（FXR）激(ji)(ji)動劑。ASC42美國I 期(qi)(qi)臨(lin)床試驗數據顯示(shi)，在人(ren)體(ti)有效劑量15 mg、每(mei)日(ri)一(yi)次、為期(qi)(qi)14天(tian)的治療過程中，未觀察到(dao)瘙癢癥(zheng)狀且(qie)FXR靶向激(ji)(ji)活的生(sheng)物標志物成纖維細(xi)胞生(sheng)長因子19（FGF19）在給藥(yao)第14天(tian)時的增幅高(gao)達1,780%。同時，低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）均值在15mg、每(mei)日(ri)一(yi)次、為期(qi)(qi)14天(tian)的治療期(qi)(qi)間維持正常水平。

熊去氧膽酸（UDCA）是目前中國唯一獲批的治療PBC的藥物，然而，約40%的PBC患者對UDCA應答不佳或不耐受^[1]。奧貝膽(dan)酸（OCA）是(shi)美(mei)國唯一(yi)獲(huo)批用于治療對(dui)UDCA不(bu)耐受(shou)或應(ying)答不(bu)佳的(de)PBC患(huan)者(zhe)的(de)藥(yao)物，未在(zai)(zai)中國獲(huo)得(de)批準。OCA治療會導致患(huan)者(zhe)的(de)瘙(sao)癢(yang)癥(zheng)發生(sheng)率增加，并引起LDL-C水(shui)平升高。有效(xiao)劑量下(xia)未出現瘙(sao)癢(yang)癥(zheng)狀且LDL-C均值(zhi)維持正常(chang)水(shui)平使(shi)ASC42有望成為同類最佳的(de)PBC候選藥(yao)物。甘萊(lai)計劃在(zai)(zai)完成中國II期臨床(chuang)試驗后，隨即在(zai)(zai)中國、美(mei)國和歐盟啟動III期臨床(chuang)試驗。

2010年中國流行病學研究顯示，中國的PBC患者人數約為65.6萬，其中40歲以上女性患者人數為44萬^[2]。美國流行病學研究顯示，2014年，美國的PBC患者人數約為12萬^[3]。

歌(ge)禮創始人、董事(shi)會主席(xi)兼首席(xi)執行官(guan)吳勁梓博士(shi)表示："ASC42治(zhi)療(liao)PBC的(de)(de)II期臨床試(shi)驗按(an)計劃有序開展，我(wo)們對(dui)此感到非(fei)常振奮。這再一次(ci)彰顯了我(wo)們臨床團隊卓越(yue)的(de)(de)執行力(li)。我(wo)們正在努力(li)成為肝膽疾病藥物研(yan)發的(de)(de)全球領先者。" 

^{[1] Lindor K D, Bowlus C L, Boyer J, et al. Primary Biliary Cholangitis: 2018 Practice Guidance from the American Association for the Study of Liver Diseases [J]. Hepatology 2019, 69(1): 394-419. DOI: 10.1002/hep.30145.
[2] 中華醫學會風濕病學分會, 原發性膽汁性膽管炎診療規范(2021)[J]. 中華內科雜志, 2021, 60(8): 709-15. DOI: 10.3760/cma.j.cn-00360.
[3] Lu M, Zhou Y, Haller I V, et al. Increasing Prevalence of Primary Biliary Cholangitis and Reduced Mortality With Treatment [J]. Clin Gastroenterol Hepatol 2018, 16(8): 1342-50 e1. DOI: 10.1016/j.cgh.2017.12.033.}

關于歌禮

歌禮(li)是一家在(zai)香港(gang)證券交易所上市(shi)（1672.HK）的(de)創新(xin)研(yan)(yan)(yan)發(fa)(fa)驅動(dong)型生物科技公(gong)司，涵蓋(gai)了(le)從新(xin)藥發(fa)(fa)現和開發(fa)(fa)直到(dao)生產和商(shang)業(ye)(ye)化(hua)的(de)完整價值鏈(lian)。歌禮(li)致力于病(bing)毒(du)性(xing)疾病(bing)、非(fei)酒精性(xing)脂肪性(xing)肝(gan)炎(yan)/原發(fa)(fa)性(xing)膽(dan)汁性(xing)膽(dan)管炎(yan)、腫(zhong)瘤（口(kou)服(fu)腫(zhong)瘤代(dai)謝(xie)檢查點(dian)與免疫檢查點(dian)抑制劑）等領(ling)(ling)域創新(xin)藥的(de)研(yan)(yan)(yan)發(fa)(fa)和商(shang)業(ye)(ye)化(hua)，以(yi)(yi)解決國內外(wai)患者臨(lin)床(chuang)需(xu)求(qiu)。在(zai)具(ju)備深(shen)厚(hou)專業(ye)(ye)知識及優秀過(guo)往成就(jiu)的(de)管理團(tuan)隊帶領(ling)(ling)下，歌禮(li)以(yi)(yi)全(quan)球化(hua)的(de)視(shi)野布局(ju)創新(xin)藥物研(yan)(yan)(yan)發(fa)(fa)領(ling)(ling)域，瞄(miao)準未被滿足的(de)臨(lin)床(chuang)需(xu)求(qiu)，并(bing)以(yi)(yi)研(yan)(yan)(yan)發(fa)(fa)賽道(dao)國際領(ling)(ling)先(xian)的(de)定位，高效、快速(su)推進管線(xian)產品的(de)開發(fa)(fa)。歌禮(li)目(mu)前擁有(you)三個商(shang)業(ye)(ye)化(hua)產品和20條強健且聚焦創新(xin)的(de)研(yan)(yan)(yan)發(fa)(fa)管線(xian)，眾(zhong)多(duo)在(zai)研(yan)(yan)(yan)管線(xian)處于國際領(ling)(ling)先(xian)的(de)地位，并(bing)積(ji)極布局(ju)新(xin)的(de)治(zhi)療領(ling)(ling)域：

1. 病毒性疾病：（1）乙肝（功能性治愈）：探索以皮下注射PD-L1抗體ASC22及派羅欣®為基石藥物，與其他靶點藥物聯合的治療方案，有望為乙肝功能性治愈帶來重大突破。（2）艾滋病：免疫療法ASC22，用于艾滋病特異性免疫重建，以期實現艾滋病感染者的功能性治愈。（3）丙肝：歌禮成功研發上市由兩個1類新藥戈諾衛®和新力萊®組成的全口服丙肝治療方案。
2. 非酒精性脂肪性肝炎/原發性膽汁性膽管炎：歌禮旗下全資子公司甘萊專注于非酒精性脂肪性肝炎領域創新藥的開發和商業化。甘萊有三款分別針對脂肪酸合成酶（FASN）、甲狀腺激素ß受體（THRß）及法尼醇X受體（FXR）的處于臨床階段的非酒精性脂肪性肝炎候選藥物及三種固定劑量復方制劑。針對FXR靶點的新藥同時被開發用于原發性膽汁性膽管炎的治療。
3. 腫瘤（口服腫瘤代謝檢查點與免疫檢查點抑制劑）：歌禮在腫瘤治療領域布局創新且具有差異化的管線，專注于在腫瘤脂質代謝中起關鍵作用的脂肪酸合成酶口服抑制劑管線以及新一代免疫檢查點抑制劑-口服PD-L1小分子抑制劑管線。
4. 拓展性適應癥：痤瘡：ASC40繼非酒精性脂肪性肝炎、實體瘤(liu)適應癥后，新(xin)痤瘡適應癥已獲(huo)批進入II期臨床(chuang)。欲了解(jie)更多信息(xi)，敬請登錄網(wang)站：www.ascletis.com。