上海2022年6月27日(ri) /美通社/ -- 近日，輝瑞白血病創新藥貝博薩^®（注射用奧加伊妥珠(zhu)單抗(kang)）率先在全國(guo)多個城市開(kai)出首批處方(fang)，多城聯(lian)動，正(zheng)式落地。這標(biao)志(zhi)著全球首個復(fu)發性(xing)(xing)或難治性(xing)(xing)前體(ti)B細胞ALL（R/R B-ALL）的抗(kang)體(ti)偶聯(lian)藥(yao)物（ADC）開(kai)始惠及我(wo)國(guo)急性(xing)(xing)淋(lin)巴細胞性(xing)(xing)白血病(bing)患(huan)者。

為了加速貝博薩^®這一(yi)創新療法用于臨(lin)床治療，輝瑞和合作伙伴通(tong)力(li)協作，以"光(guang)速行(xing)動" 推進(jin)藥物進(jin)口和流通(tong)，迅速覆蓋全(quan)國(guo)(guo)各大(da)血液治療中(zhong)心。目前，率先為患者開(kai)出處方的(de)包括(kuo)：北京大(da)學(xue)血液病研(yan)究所、蘇州大(da)學(xue)附屬(shu)第(di)一(yi)醫(yi)院(yuan)(yuan)、哈爾(er)濱血液病腫瘤研(yan)究所、中(zhong)國(guo)(guo)醫(yi)學(xue)科學(xue)院(yuan)(yuan)血液病醫(yi)院(yuan)(yuan)血液病醫(yi)院(yuan)(yuan)、南方醫(yi)科大(da)學(xue)南方醫(yi)院(yuan)(yuan)、浙江(jiang)大(da)學(xue)醫(yi)學(xue)院(yuan)(yuan)附屬(shu)第(di)一(yi)醫(yi)院(yuan)(yuan)等(deng)。

貝博薩^®于2021年12月由中國國家藥品監督管理局批準用于復發性或難治性前體B細胞急性淋巴細胞性白血病（R/R B-ALL）成年患者。作為當前腫瘤免疫治療中的熱點藥物，貝博薩^®是(shi)全球首個獲(huo)得FDA批準(zhun)靶向CD22的(de)(de)(de)ADC， ADC藥物的(de)(de)(de)獨(du)特機(ji)制能提高R/R B-ALL治(zhi)療的(de)(de)(de)完全緩解（CR）率（獲(huo)得CR是(shi)進行造血(xue)干細(xi)胞移植的(de)(de)(de)前提），在(zai)急(ji)性淋巴細(xi)胞白血(xue)病治(zhi)療中具有劃時代的(de)(de)(de)重(zhong)要意義。

北(bei)京大學血(xue)液病研(yan)究所所長黃曉軍教授表示："奧(ao)加伊妥(tuo)珠單(dan)抗的到來希望(wang)可以讓(rang)患(huan)者擁有更多的治療選擇，更多白血(xue)病患(huan)者后(hou)續(xu)將有機(ji)會進(jin)行(xing)造血(xue)干細胞移(yi)植，進(jin)而達(da)到長期生(sheng)存的目的，治療困境(jing)有望(wang)被打破，新治療標準(zhun)建(jian)立(li)也有望(wang)進(jin)一步(bu)建(jian)立(li)，R/R B-ALL治療領域迎來了里(li)程碑。"

創新療法為R/R B-ALL患者打破臨床困境

急性(xing)淋(lin)巴細胞性(xing)白血(xue)病(bing)(acute lymphoblastic leukemia，ALL）是白血(xue)病(bing)主要(yao)的(de)四種類(lei)型(xing)之一(yi)，是一(yi)種起(qi)源于淋(lin)巴細胞的(de)B系或T系細胞在骨髓內異常增生的(de)惡性(xing)腫(zhong)瘤性(xing)疾病(bing)，異常增生的(de)原始(shi)細胞可(ke)在骨髓聚(ju)集并抑制正常造(zao)血(xue)功能，同時也可(ke)侵入(ru)骨髓外的(de)組織等。

蘇州大(da)學附(fu)屬第一醫院血(xue)液科(ke)主任(ren)吳德(de)沛介紹："目前國內ALL患者(zhe)治(zhi)療以(yi)化療為主，在(zai)傳(chuan)統(tong)標準化療方案(an)下，R/R ALL患者(zhe)的(de)治(zhi)療難以(yi)達(da)到完全(quan)緩解（CR）并獲得(de)長期生存(cun)。經過多年探索和改良，成人R/R B-ALL仍存(cun)在(zai)諸(zhu)多未(wei)被滿足的(de)臨床需求。"

急性(xing)淋巴性(xing)白血(xue)(xue)病(bing)是一種侵襲性(xing)極(ji)高的白血(xue)(xue)病(bing)，在(zai)成(cheng)人患者中的預后極(ji)差(cha)。根據數據統計，40%-50%的成(cheng)人患者最終會經歷復發(fa)，復發(fa)或難(nan)治性(xing)患者目前的治療方案(an)CR率(lv)更(geng)低，生(sheng)存率(lv)更(geng)是不佳(jia)，成(cheng)人 ALL 患者疾(ji)病(bing)復發(fa)后，既往治療方案(an)總(zong)體CR率(lv)約40%，3年生(sheng)存率(lv)約11%[1]，患者五年總(zong)生(sheng)存率(lv)低于10% [2]。

哈爾濱血液病腫瘤研究所所長馬軍教授(shou)表示："傳統治(zhi)療方(fang)案(an)未能顯著改善復發性患(huan)(huan)者(zhe)長期(qi)生存，同時，傳統細胞毒藥(yao)物可導致(zhi)嚴重不(bu)良事件及遠期(qi)后(hou)遺癥，影(ying)響生活(huo)質(zhi)量等。抗體偶聯藥(yao)物的(de)問(wen)世(shi)為抗腫瘤治(zhi)療帶來全新(xin)的(de)希望，打(da)破了(le)成年R/R ALL患(huan)(huan)者(zhe)的(de)臨床治(zhi)療現狀，提升(sheng)患(huan)(huan)者(zhe)接受(shou)造(zao)血干細胞移植（HSCT）的(de)機(ji)會(hui)，使患(huan)(huan)者(zhe)獲得更多(duo)治(zhi)愈機(ji)會(hui)。"

國(guo)家血液病臨床(chuang)醫學研究中心主任王建祥(xiang)教授(shou)強調："作為當前腫瘤(liu)免疫(yi)治療中的(de)(de)(de)熱點藥(yao)物之一，抗體偶(ou)聯藥(yao)物憑借其特(te)(te)有的(de)(de)(de)腫瘤(liu)特(te)(te)異性和效力(li)，突破性的(de)(de)(de)新藥(yao)希望能夠(gou)在臨床(chuang)使(shi)用(yong)過程中進一步印證(zheng)它的(de)(de)(de)治療優勢，提升患(huan)者OS率，為我們(men)的(de)(de)(de)患(huan)者帶來更大的(de)(de)(de)治療獲(huo)益，幫助更多患(huan)者提高(gao)生(sheng)活質量。"

貝博薩^®由靶向CD22的單克隆抗體和細胞毒性藥物刺孢霉素兩部分組成。CD22抗原在B細胞表面普遍存在，貝博薩^®能夠靶向癌細胞，并與之表面的CD22抗原結合[3]。隨后，利用血液系統和腫瘤細胞的環境差異快速降解，在胞內釋放出毒性分子，可以更容易地穿過細胞膜并殺死周圍的細胞[4]。與標準化療相比，貝博薩^®使CR/CRi 率(lv)(lv)提(ti)高一倍以上，且MRD陰性率(lv)(lv)更(geng)高[5]，移(yi)植橋接率(lv)(lv)更(geng)高8。

推動創新實現藥物可及，助力患者有藥可醫

作為當前腫瘤免疫(yi)治療中的(de)(de)(de)熱(re)點藥物之一，奧加伊妥珠單抗(kang)能夠靶向針對癌(ai)細(xi)胞(bao)，可以(yi)更容易地穿(chuan)過細(xi)胞(bao)膜并殺死周圍的(de)(de)(de)細(xi)胞(bao)[6]；與標準化療相比，可以(yi)幫助更多患(huan)者后續有機會進行造(zao)血干細(xi)胞(bao)移植，進而(er)達到長(chang)期(qi)生存(cun)的(de)(de)(de)目的(de)(de)(de)。然而(er)，創新藥物進入臨(lin)床(chuang)應用的(de)(de)(de)同時，治療費(fei)用也是影響治療的(de)(de)(de)關鍵因素，由此推動藥物可及性也成為臨(lin)床(chuang)關注的(de)(de)(de)重點。

南方醫(yi)科大學(xue)血液病(bing)研究所所長劉啟發教授表(biao)示："祝賀這款創(chuang)新療(liao)法迅速在臨床治療(liao)中落地，希望未來(lai)它能夠盡早實現醫(yi)保(bao)報(bao)銷，以更高的可及性和藥物經濟(ji)學(xue)效應，造福我國的患者及其家(jia)庭，從而真正(zheng)發揮(hui)創(chuang)新成果對于(yu)(yu)患者、對于(yu)(yu)醫(yi)療(liao)系統(tong)的價值。"

浙江省血液病(bing)臨床醫(yi)(yi)學研(yan)究中心主任(ren)金潔(jie)教授表示："療效和費用(yong)是腫瘤患者(zhe)(zhe)最關注的(de)兩個方面。我(wo)們(men)期待未來能(neng)夠有更多(duo)創(chuang)新藥物(wu)進入臨床應用(yong)，惠及更多(duo)患者(zhe)(zhe)。我(wo)們(men)也期待奧加伊妥珠單(dan)抗這類國際指南推薦的(de)創(chuang)新治(zhi)療藥物(wu)早日被納入醫(yi)(yi)保目(mu)錄，減(jian)輕更多(duo)患者(zhe)(zhe)的(de)經(jing)濟負擔。"