ALPINE試驗的最終無進展生存期（PFS）分析結果獲《新英格蘭醫學雜志》發表，同時在第64屆美國血液學會年會進行最新突破摘要口頭報告
百悅澤®在PFS和總緩解率(ORR)方面對比億珂®均展現了優效性，且心臟功能相關的不良事件發生率更低
中國北京、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾(er)2022年12月13日 /美通社/ -- 百濟神州（納斯達克代碼： BGNE；香港聯交所代碼：06160；上交所代碼：688235）是一家全球性生物科技公司。公司今日公布了其ALPINE試驗的最終PFS分析結果：在這項針對復發/難治性（R/R）慢性淋巴細胞白血病（CLL）/小淋巴細胞淋巴瘤（SLL）患者的全球3期試驗中，百悅澤®對比億珂®取(qu)得(de)了(le)優(you)效(xiao)性(xing)結果，表現出更具優(you)勢的(de)心(xin)臟功能相關的(de)安全性(xing)特征。這些數據將在(zai)(zai)新(xin)奧爾良舉辦的(de)第64屆美(mei)國(guo)(guo)血(xue)液(ye)(ye)學會(hui)（ASH）年會(hui)上通(tong)過最新(xin)突破(po)摘要(yao)的(de)口頭(tou)報告（摘要(yao)編(bian)號LBA-6）進行展(zhan)示，并(bing)同時刊載于《新(xin)英(ying)格(ge)蘭(lan)醫學雜志》。論文(wen)的(de)主(zhu)要(yao)作者、美(mei)國(guo)(guo)丹娜法伯（Dana-Farber）癌癥研(yan)究(jiu)院血(xue)液(ye)(ye)腫瘤分部CLL中心(xin)主(zhu)任Jennifer Brown 醫學博士(shi)將在(zai)(zai)大會(hui)上進行口頭(tou)報告。
Brown博士表示："PFS是在CLL臨床試驗中衡量有效性的‘金標準'。在包括攜帶del(17p)/TP53突變的高風險患者的所有主要亞組中，ALPINE試驗數據展示了百悅澤®的優效性和臨床獲益的一致性，同時表現出更具優勢的心臟功能相關的安全性特征。試驗數據有力地證明了百悅澤®是一(yi)款足以改變CLL患者治療(liao)格局的布魯頓氏酪氨(an)酸激酶(mei)（BTK）抑制劑(ji)。"
百濟神州血液學首席醫學官 Mehrdad Mobasher 醫學博士及公共衛生碩士表示："百悅澤®經過特殊的結構設計，能夠最大化對BTK靶點的占有率、最小化脫靶效應。我們的臨床研發項目旨在檢測百悅澤®區別于其他藥物的有效性和安全性特征。我們認為ALPINE試驗中百悅澤®的PFS數據和心臟功能相關的安全性結果（包括未報告心源性死亡事件）表明百悅澤®對改善CLL患者的治(zhi)療結果有實質性意義。"
在該試驗最終分析中，經獨立評審委員會（IRC）和研究者評估，百悅澤®對比億珂®取得了PFS優效性結果（HR: 0.65 [95% CI, 0.49-0.86] P=0.0024）。24個月時，研究者評估百悅澤®的PFS率為78.4%，而億珂®為65.9%。經IRC評估，在所有主要亞組中均觀察到PFS獲益，包括攜帶del(17p)/TP53突變的高風險患者亞組（HR: 0.52; [95% CI, 0.3-0.88]）。此外，經IRC評估，百悅澤®也顯示出更高的總緩解率（ORR），為80.4%，而億珂®為(wei)72.9%（雙側P值(zhi)為(wei)0.0264）。
百悅澤®總體耐受性良好，百悅澤®組報告導致終止治療的不良事件對比億珂®組較少（15.4% vs 22.2%）。百悅澤®組心臟疾病發生率對比億珂®組較低（21.3% vs 29.6%），百悅澤®組僅報告了1例因心臟疾病引起的終止治療事件，而億珂®組報告了14例此類事件（0.3% vs 4.3%）。百悅澤®組未有因心臟疾病引起的致死性不良事件，而億珂®組報告了6例此類不良事件（0% vs. 1.9%）。在百悅澤®組和億珂®組(zu)的治療中(zhong)最常(chang)見的不良事件（≥ 20%）為腹瀉（16.0% vs. 24.1%）、高血壓（14.8% vs. 11.1%）、中(zhong)性粒細胞減少癥（22.8% vs. 18.2%）、COVID-19（23.1% vs. 17.9%）和上呼吸(xi)道感(gan)染(ran)（21.0% vs. 14.2%）。
CLL 是成人白血病最常見的類型之一，約占美國白血病新發病例[i]的(de)四分之一。該疾病的(de)特征是反復(fu)復(fu)發，其治療應答將最(zui)終決定包括生存期在內(nei)的(de)臨床獲益。
百濟神州在美國遞交百悅澤®用于治療(liao)CLL的新適應癥(zheng)上市(shi)申請(qing)目前正在接受(shou)FDA審評(ping)，FDA對該項申請(qing)做出決定的目標時間為2023年(nian)1月(yue)20日。
投資者會議
以上會議將進行網絡直(zhi)播，與會者(zhe)可(ke)訪(fang)問百(bai)濟神州(zhou)官網的(de)投資者(zhe)專區：；；觀看(kan)直(zhi)播。會議的(de)視頻回(hui)放將在活(huo)動結束(shu)后保存90天，以供查看(kan)。
關于 ALPINE 臨床試驗
ALPINE是一項隨機、全球3期臨床試驗（NCT03734016），旨在評估百悅澤®（澤布替尼）對比億珂®（伊(yi)布替(ti)尼），用于(yu)治(zhi)療既往(wang)經治(zhi)的(de)復發或難治(zhi)性慢性淋巴(ba)(ba)細(xi)胞(bao)白(bai)血病（CLL）/小(xiao)淋巴(ba)(ba)細(xi)胞(bao)淋巴(ba)(ba)瘤（SLL）患者(zhe)的(de)效(xiao)果(guo)。在(zai)該試驗(yan)中，共入組(zu)(zu)了652例患者(zhe)（其(qi)中60%在(zai)歐洲入組(zu)(zu)，17%在(zai)美國入組(zu)(zu)，14%在(zai)中國入組(zu)(zu)，9%在(zai)新西蘭和(he)澳大利亞入組(zu)(zu)），患者(zhe)被隨機分為兩組(zu)(zu)，一組(zu)(zu)接受澤布替(ti)尼（160 mg，口(kou)服(fu)，每日(ri)兩次）治(zhi)療，另一組(zu)(zu)接受伊(yi)布替(ti)尼（420 mg，口(kou)服(fu)，每日(ri)一次）治(zhi)療，直至(zhi)患者(zhe)出現疾病進展或不(bu)可接受的(de)毒性。
該試驗的主要終點是總緩解率（ORR），并預先假設百悅澤®非劣于億珂®。研(yan)(yan)究者(zhe)(zhe)及(ji)獨立(li)評(ping)審委員會（IRC）基于(yu)國際(ji)慢(man)性(xing)(xing)淋巴細胞白(bai)血病工作組(zu)（iwCLL）指導原則（2008年修(xiu)訂版）評(ping)估(gu)(gu)CLL患者(zhe)(zhe)的(de)緩解（對CLL患者(zhe)(zhe)的(de)治療相關淋巴細胞增多(duo)標(biao)準進(jin)行調整），以及(ji)Lugano非霍(huo)奇金淋巴瘤分(fen)類標(biao)準評(ping)估(gu)(gu)SLL患者(zhe)(zhe)的(de)緩解。經研(yan)(yan)究者(zhe)(zhe)和IRC評(ping)估(gu)(gu)的(de)ORR采用預先(xian)規定的(de)分(fen)級(ji)評(ping)估(gu)(gu)檢驗，首先(xian)評(ping)估(gu)(gu)非劣效性(xing)(xing)，隨后評(ping)估(gu)(gu)優效性(xing)(xing)。研(yan)(yan)究的(de)關鍵次(ci)(ci)要終點包(bao)括無(wu)進(jin)展(zhan)生存期（PFS）和房顫或房撲事件發生率(lv)；其他次(ci)(ci)要終點包(bao)括持續緩解時間(jian)（DoR）、總生存期（OS）以及(ji)不良(liang)事件發生率(lv)。
ALPINE試驗的期中(zhong)研究(jiu)結(jie)果于2022年11月在線(xian)發表于《臨床(chuang)腫瘤學雜志(zhi)》（DOI：10.1200/JCO.22.00510）。
關于百悅澤®
百悅澤®（澤布替尼）是一款由百濟神州科學家自主研發的布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制劑，目前正在全球進行廣泛的臨床試驗項目，作為單藥和與其他療法進行聯合用藥治療多種 B 細胞惡性腫瘤。百悅澤®的設計通過優化生物利用度、半衰期和選擇性，實現對 BTK 蛋白靶向、持續的抑制。憑借與其他獲批 BTK 抑制劑存在差異化的藥代動力學特征，百悅澤®已被證(zheng)明能在多個疾病相關組織中抑(yi)制惡性 B 細胞(bao)增殖。
百悅澤®已經開展了廣泛的全球臨床開發項目，目前已在全球超過 30個國家和地區開展了 35 項試驗，總入組受試者超過 4,700 人。迄今為止，百悅澤®已在包括美國、中國、歐盟和英(ying)國、加拿大、澳大利亞、韓國、瑞士和其(qi)他國際市(shi)場在內的 60 多個(ge)市(shi)場獲(huo)批(pi)。
關于百濟神州
百濟(ji)(ji)神州是一(yi)(yi)家(jia)全球(qiu)(qiu)性生(sheng)物科(ke)技公司，專注于開(kai)發(fa)(fa)和商業化(hua)創新(xin)、可(ke)負擔的(de)抗(kang)腫瘤藥(yao)(yao)物，旨在為(wei)全球(qiu)(qiu)患者改善(shan)治療效果(guo)，提高(gao)藥(yao)(yao)物可(ke)及性。通過(guo)(guo)強大(da)的(de)自主研發(fa)(fa)能力和外部戰(zhan)略合作，我(wo)們(men)不斷加速開(kai)發(fa)(fa)多(duo)元、創新(xin)的(de)藥(yao)(yao)物管線(xian)。我(wo)們(men)致力于為(wei)全球(qiu)(qiu)更多(duo)患者全面改善(shan)藥(yao)(yao)物可(ke)及性。百濟(ji)(ji)神州在全球(qiu)(qiu)五大(da)洲(zhou)打造(zao)了(le)(le)一(yi)(yi)支超過(guo)(guo)9,000人的(de)團隊，并在中國北京(jing)、美國麻省劍橋和瑞士巴塞爾設(she)立(li)了(le)(le)主要辦事處。欲了(le)(le)解更多(duo)信息(xi)，請訪問。
前瞻性聲明
本新聞稿包含根據《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他聯邦證券法律中定義的前瞻性聲明，包括有關全球3期ALPINE臨床試驗數據對患者的潛在影響、百悅澤®接受監管機構審查的時間和可能獲批成為CLL患者新的治療選擇、百悅澤®為CLL患者提供臨床獲益的潛力、百濟神州推進百悅澤®的(de)(de)(de)(de)(de)預期臨(lin)床(chuang)開(kai)發(fa)(fa)、監管(guan)里(li)程(cheng)碑和(he)(he)(he)商(shang)業(ye)(ye)化方(fang)面(mian)的(de)(de)(de)(de)(de)進(jin)(jin)展(zhan)，以(yi)(yi)及(ji)(ji)百(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)濟(ji)神州(zhou)在"關(guan)于百(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)濟(ji)神州(zhou)"標題下的(de)(de)(de)(de)(de)計劃(hua)、承(cheng)諾、愿望和(he)(he)(he)目標。由于各(ge)種重要(yao)(yao)因(yin)(yin)素的(de)(de)(de)(de)(de)影響，實(shi)際結果(guo)可能(neng)與前瞻性(xing)聲明(ming)(ming)有(you)(you)重大差(cha)異。這些因(yin)(yin)素包括：百(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)濟(ji)神州(zhou)證明(ming)(ming)其(qi)候選藥(yao)(yao)(yao)物(wu)(wu)(wu)功(gong)效和(he)(he)(he)安全性(xing)的(de)(de)(de)(de)(de)能(neng)力(li)(li)；候選藥(yao)(yao)(yao)物(wu)(wu)(wu)的(de)(de)(de)(de)(de)臨(lin)床(chuang)結果(guo)可能(neng)不支持(chi)進(jin)(jin)一(yi)步開(kai)發(fa)(fa)或上(shang)(shang)市審批(pi)；藥(yao)(yao)(yao)政部(bu)門的(de)(de)(de)(de)(de)行(xing)(xing)動(dong)可能(neng)會(hui)影響到臨(lin)床(chuang)試驗(yan)的(de)(de)(de)(de)(de)啟動(dong)、時間(jian)表和(he)(he)(he)進(jin)(jin)展(zhan)以(yi)(yi)及(ji)(ji)藥(yao)(yao)(yao)物(wu)(wu)(wu)上(shang)(shang)市審批(pi)；百(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)濟(ji)神州(zhou)的(de)(de)(de)(de)(de)上(shang)(shang)市藥(yao)(yao)(yao)物(wu)(wu)(wu)及(ji)(ji)候選藥(yao)(yao)(yao)物(wu)(wu)(wu)（如能(neng)獲(huo)批(pi)）獲(huo)得商(shang)業(ye)(ye)成(cheng)(cheng)功(gong)的(de)(de)(de)(de)(de)能(neng)力(li)(li)；百(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)濟(ji)神州(zhou)獲(huo)得和(he)(he)(he)維護對(dui)其(qi)藥(yao)(yao)(yao)物(wu)(wu)(wu)和(he)(he)(he)技術的(de)(de)(de)(de)(de)知識產權(quan)保護的(de)(de)(de)(de)(de)能(neng)力(li)(li)；百(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)濟(ji)神州(zhou)依賴第三方(fang)進(jin)(jin)行(xing)(xing)藥(yao)(yao)(yao)物(wu)(wu)(wu)開(kai)發(fa)(fa)、生產和(he)(he)(he)其(qi)他服(fu)務的(de)(de)(de)(de)(de)情況；百(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)濟(ji)神州(zhou)取得監管(guan)審批(pi)和(he)(he)(he)商(shang)業(ye)(ye)化醫藥(yao)(yao)(yao)產品的(de)(de)(de)(de)(de)有(you)(you)限經驗(yan)，及(ji)(ji)其(qi)獲(huo)得進(jin)(jin)一(yi)步的(de)(de)(de)(de)(de)營(ying)運資(zi)金以(yi)(yi)完成(cheng)(cheng)候選藥(yao)(yao)(yao)物(wu)(wu)(wu)開(kai)發(fa)(fa)和(he)(he)(he)實(shi)現并保持(chi)盈(ying)利的(de)(de)(de)(de)(de)能(neng)力(li)(li)；新(xin)冠(guan)肺炎疫情對(dui)百(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)濟(ji)神州(zhou)的(de)(de)(de)(de)(de)臨(lin)床(chuang)開(kai)發(fa)(fa)、監管(guan)、商(shang)業(ye)(ye)化運營(ying)、生產以(yi)(yi)及(ji)(ji)其(qi)他業(ye)(ye)務帶來的(de)(de)(de)(de)(de)影響；百(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)濟(ji)神州(zhou)在最近(jin)季度報告的(de)(de)(de)(de)(de)10-Q表格中"風(feng)險因(yin)(yin)素"章節里(li)更全面(mian)討論的(de)(de)(de)(de)(de)各(ge)類風(feng)險；以(yi)(yi)及(ji)(ji)百(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)濟(ji)神州(zhou)向美國證券交易委員(yuan)會(hui)期后呈(cheng)報中關(guan)于潛(qian)在風(feng)險、不確定性(xing)以(yi)(yi)及(ji)(ji)其(qi)他重要(yao)(yao)因(yin)(yin)素的(de)(de)(de)(de)(de)討論。本(ben)新(xin)聞稿中的(de)(de)(de)(de)(de)所有(you)(you)信息僅(jin)及(ji)(ji)于新(xin)聞稿發(fa)(fa)布之日，除非法律(lv)要(yao)(yao)求，百(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)(bai)濟(ji)神州(zhou)并無(wu)責任更新(xin)該等信息。
億珂®是(shi) Pharmacyclics LLC 和 Janssen Biotech, Inc.的(de)注冊商標。
[i] National Cancer Institute. Surveillance, Epidemiology, and End Results Program. Cancer Stat Facts: Leukemia —Chronic Lymphocytic Leukemia (CLL). Accessed October 4, 2021.
