上海和馬(ma)薩諸塞州劍橋2023年(nian)7月17日 /美通社/ -- 再鼎醫藥（納斯達克股票代碼：ZLAB；香港聯交所股份代號：9688）及其合作伙伴 argenx（泛歐交易所和納斯達克股票代碼：ARGX）今日宣布了評估 VYVGART® Hytrulo用(yong)于治(zhi)療慢性(xing)炎性(xing)脫(tuo)髓鞘性(xing)多發性(xing)神經根神經病（CIDP）成人患者的(de)(de)ADHERE研(yan)究的(de)(de)陽性(xing)初步結果。該(gai)研(yan)究達到了主要終點(dian) (p=0.000039) ，表明(ming)與(yu)安慰劑相(xiang)比，VYVGART Hytrulo可顯著降低復發風(feng)險。ADHERE研(yan)究的(de)(de)詳(xiang)細數據(ju)將在即將召開的(de)(de)醫學會議(yi)上公布。
ADHERE 研(yan)究亮點
復旦(dan)大學附(fu)屬(shu)華(hua)山醫院神(shen)(shen)經內科副(fu)(fu)主(zhu)(zhu)任、華(hua)山罕(han)(han)見(jian)(jian)病(bing)中(zhong)心工作(zuo)小組(zu)主(zhu)(zhu)任趙(zhao)重(zhong)波教(jiao)授表示(shi):"慢性(xing)炎性(xing)脫髓鞘性(xing)多(duo)發性(xing)神(shen)(shen)經根神(shen)(shen)經病(bing)（CIDP）是一種(zhong)罕(han)(han)見(jian)(jian)的(de)(de)(de)(de)慢性(xing)免(mian)疫介導(dao)性(xing)周圍(wei)神(shen)(shen)經病(bing)，其(qi)(qi)臨(lin)床(chuang)(chuang)特征是四肢(zhi)肌肉無力及(ji)感(gan)覺功能(neng)障礙，嚴(yan)重(zhong)影(ying)響(xiang)患者的(de)(de)(de)(de)日常生(sheng)活和(he)工作(zuo)。目前臨(lin)床(chuang)(chuang)上(shang)主(zhu)(zhu)要(yao)使(shi)用靜脈注射免(mian)疫球蛋(dan)白 (IVIg) 、血(xue)漿置換 (PLEX)和(he)糖皮質(zhi)(zhi)激(ji)素進行誘導(dao)期和(he)維(wei)持(chi)期的(de)(de)(de)(de)治(zhi)療，但IVIg和(he)PLEX的(de)(de)(de)(de)可及(ji)性(xing)和(he)便捷(jie)性(xing)有(you)限，糖皮質(zhi)(zhi)激(ji)素的(de)(de)(de)(de)副(fu)(fu)作(zuo)用明顯，使(shi)得CIDP的(de)(de)(de)(de)治(zhi)療有(you)諸(zhu)多(duo)未被滿足(zu)的(de)(de)(de)(de)需求，仍(reng)亟需其(qi)(qi)他更加(jia)有(you)效和(he)安全(quan)的(de)(de)(de)(de)替代(dai)治(zhi)療方案。我們非常高興看到VYVGART Hytrulo的(de)(de)(de)(de)治(zhi)療潛力，相信該藥有(you)望改變中(zhong)國CIDP患者的(de)(de)(de)(de)治(zhi)療現狀。"
"ADHERE研(yan)(yan)究(jiu)的(de)陽性(xing)結果提(ti)供了強有(you)力的(de)臨床(chuang)證據，證明VYVGART Hytrulo可以(yi)以(yi)良好的(de)安全(quan)性(xing)和簡單的(de)給(gei)藥途(tu)徑為(wei)CIDP患者(zhe)提(ti)供具有(you)臨床(chuang)意(yi)義的(de)癥(zheng)狀改善且幫助(zhu)患者(zhe)穩定疾病。"再(zai)鼎醫藥總(zong)裁，中樞神經系統、自身免疫及(ji)感染性(xing)疾病領域全(quan)球開發負責人Harald Reinhart博士表(biao)示(shi)，"我們(men)很自豪(hao)能(neng)夠為(wei)全(quan)球ADHERE研(yan)(yan)究(jiu)做(zuo)出一部分貢獻，并(bing)期待著與我們(men)的(de)合作伙(huo)伴一起努力將這種療法(fa)帶給(gei)中國的(de)CIDP患者(zhe)。"
ADHERE 研究詳細結果
ADHERE研(yan)究是迄今為止規模最大(da)的CIDP患(huan)者臨床研(yan)究，該(gai)研(yan)究招(zhao)募了未經(jing)治(zhi)療(liao)（≥6 個月未接受(shou)活性治(zhi)療(liao)）或(huo)目前正在(zai)接受(shou)免(mian)疫(yi)球蛋白(bai)或(huo)糖皮質(zhi)激素治(zhi)療(liao)的成年人(ren)。該(gai)研(yan)究包(bao)括一個導入(ru)(ru)期，在(zai)導入(ru)(ru)期內停(ting)用(yong)當前治(zhi)療(liao)，然后(hou)(hou)進入(ru)(ru)開放(fang)標(biao)簽A階段應(ying)用(yong)VYVGART Hytrulo，之后(hou)(hou)對VYVGART Hytrulo應(ying)答(da)的患(huan)者進入(ru)(ru)隨機、安慰劑(ji)對照的B階段。
322 名患者(zhe)入(ru)組進(jin)入(ru)A 階(jie)段并(bing)接受 VYVGART Hytrulo治(zhi)療
221名應答者(zhe)由A階段(duan)(duan)進入B階段(duan)(duan)，其中主要終點是相(xiang)對復發風險（基于INCAT殘疾評分的復發時間）。
o 達(da)到主要終點(dian) (p=0.000039)；根(gen)據(ju)至首次發生調整后 INCAT 惡化≥1分的時間，與安慰劑相比，VYVGART Hytrulo降低復(fu)發風險61%（HR：0.39 95% CI：0.25；0.61）
o 與(yu)安慰劑相比(bi)，VYVGART Hytrulo組患者(zhe)在(zai)第24周（26%對54%）和第48周（34%對60%）的復發率低
o VYVGART Hytrulo組患者的復(fu)發時(shi)間更長，Kaplan-Meier 曲線從第4周開始快速分離，并持續至第48周
o VYVGART Hytrulo組(zu)患(huan)(huan)者在A階段表現出(chu)具(ju)有(you)臨(lin)床(chuang)意義的(de)I-RODS平(ping)均改善(shan)7.7分，握力平(ping)均改善(shan)12.3kPa。在B階段，隨(sui)機至(zhi)VYVGART Hytrulo治療組(zu)患(huan)(huan)者仍保持了這(zhe)一具(ju)有(you)臨(lin)床(chuang)意義的(de)獲(huo)益，而(er)安(an)慰(wei)劑組(zu)患(huan)(huan)者獲(huo)益消失。
o 無論(lun)既往治療(liao)如何，在(zai)所有療(liao)效評分和(he)患(huan)者亞組中均觀察到臨床獲益(yi)
VYVGART Hytrulo具有良好的耐受性，其(qi)安全性特(te)征與(yu)之前的臨床試驗(yan)和(he)已知(zhi)的藥物特(te)征一(yi)致。最常見的治療(liao)相關不良事(shi)件是注射部(bu)位反應 (ISR)，其(qi)發生(sheng)率低于之前的VYVGART Hytrulo研究（A階段為(wei)20%；B階段為(wei)10%）。所有ISR均為(wei)輕中度，并(bing)隨著時間的推移得到緩解。
再鼎醫藥與argenx就VYVGART和VYVGART Hytrulo在大中華區(qu)的(de)(de)開發和商業化(hua)達成了獨家許可協議(yi)(yi)。通過該(gai)協議(yi)(yi)，再鼎醫藥于2021年11月完(wan)成了ADHERE研究(jiu)大中華區(qu)的(de)(de)首位患者(zhe)給藥，并為該(gai)研究(jiu)貢(gong)獻了相(xiang)當(dang)數量的(de)(de)患者(zhe)。
關于 ADHERE 研究設計
ADHERE研究是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照試驗，評估 VYVGART® Hytrulo （efgartigimod alfa 和透明質(zhi)酸酶-qvfc）治(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)(liao)(liao)慢性(xing)(xing)炎(yan)性(xing)(xing)脫髓鞘性(xing)(xing)多(duo)發性(xing)(xing)神經(jing)(jing)根神經(jing)(jing)病 (CIDP) 的(de)(de)(de)效(xiao)果(guo)。ADHERE納入(ru)(ru)了(le)322名CIDP成年患(huan)(huan)(huan)者(zhe)，包(bao)(bao)括(kuo)未經(jing)(jing)治(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)(liao)(liao)（≥6 個月未接受活(huo)(huo)性(xing)(xing)治(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)(liao)(liao)）或正在接受免疫球蛋白或糖(tang)皮質(zhi)激素治(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)(liao)(liao)的(de)(de)(de)患(huan)(huan)(huan)者(zhe)。該研究(jiu)包(bao)(bao)括(kuo)開放標(biao)簽 A階(jie)(jie)段(duan)，隨(sui)后(hou)是(shi)隨(sui)機、安慰劑對(dui)照B階(jie)(jie)段(duan)。在進(jin)(jin)入(ru)(ru)A階(jie)(jie)段(duan)并(bing)接受VYVGART Hytrulo治(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)(liao)(liao)前，CIDP的(de)(de)(de)診斷(duan)需得到獨立專(zhuan)家小組的(de)(de)(de)確(que)認。患(huan)(huan)(huan)者(zhe)首先進(jin)(jin)入(ru)(ru)導(dao)入(ru)(ru)期(qi)，停止所(suo)有(you)(you)正在進(jin)(jin)行的(de)(de)(de)CIDP治(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)(liao)(liao)，他們的(de)(de)(de)疾病必須表現(xian)出活(huo)(huo)動性(xing)(xing)，并(bing)且在至(zhi)少一(yi)種(zhong)CIDP臨(lin)床(chuang)評估工具（包(bao)(bao)括(kuo) INCAT、I-RODS 或平均(jun)握力）上出現(xian)有(you)(you)臨(lin)床(chuang)意(yi)義的(de)(de)(de)惡(e)化(hua)。未經(jing)(jing)治(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)(liao)(liao)的(de)(de)(de)患(huan)(huan)(huan)者(zhe)有(you)(you)近(jin)期(qi)病情(qing)惡(e)化(hua)的(de)(de)(de)證據能夠(gou)跳過導(dao)入(ru)(ru)期(qi)。進(jin)(jin)入(ru)(ru)B階(jie)(jie)段(duan)前，患(huan)(huan)(huan)者(zhe)需出現(xian)VYVGART Hytrulo治(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)(liao)(liao)下ECI。ECI是(shi)通過INCAT分(fen)數(shu)提高，或I-RODS或平均(jun)握力改善定(ding)義的(de)(de)(de)，如果(guo)這些量(liang)表在導(dao)入(ru)(ru)期(qi)間(jian)表現(xian)出惡(e)化(hua)。在B階(jie)(jie)段(duan)，患(huan)(huan)(huan)者(zhe)被(bei)隨(sui)機分(fen)配接受VYVGART Hytrulo或安慰劑治(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)(liao)(liao)，療(liao)(liao)(liao)程最長至(zhi)48周。主要終點(dian)為基于至(zhi)首次調整后(hou)INCAT惡(e)化(hua)（即復(fu)發）時間(jian)的(de)(de)(de)風險比。進(jin)(jin)入(ru)(ru)B階(jie)(jie)段(duan)后(hou)，所(suo)有(you)(you)患(huan)(huan)(huan)者(zhe)都可(ke)以(yi)選擇轉入(ru)(ru)開放標(biao)簽擴(kuo)展研究(jiu)以(yi)接受 VYVGART Hytrulo治(zhi)(zhi)(zhi)療(liao)(liao)(liao)。
關于慢性炎性脫髓鞘性多發性神經根神經病
慢性(xing)(xing)炎(yan)性(xing)(xing)脫髓鞘(qiao)性(xing)(xing)多發(fa)性(xing)(xing)神(shen)經根(gen)神(shen)經病(bing)（CIDP）是一種罕見(jian)且嚴重的自身免疫性(xing)(xing)周(zhou)圍神(shen)經系統(tong)疾(ji)病(bing)。盡管確認疾(ji)病(bing)病(bing)理生理學的證據(ju)仍在(zai)不(bu)斷(duan)演(yan)變，但越來越多的證據(ju)表明(ming)IgG抗體在(zai)周(zhou)圍神(shen)經損傷(shang)中(zhong)發(fa)揮著關鍵作(zuo)用。患(huan)有CIDP的患(huan)者會(hui)感到疲勞、肌肉無力(li)(li)以及四肢(zhi)感覺(jue)喪失，這些情(qing)況會(hui)隨著時間的推(tui)移而變得更加嚴重，也會(hui)反復發(fa)作(zuo)。這些癥(zheng)狀會(hui)嚴重損害一個人的日常生活能力(li)(li)。如(ru)果不(bu)接受治療，三(san)分(fen)之一的CIDP患(huan)者的日常生活將不(bu)得不(bu)依靠輪椅。
慢性炎性脫髓鞘性多發性神經根神經病（CIDP）在中國
據估計，中國約有5萬名CIDP患者[1]。目(mu)前的(de)(de)治療(liao)方(fang)案主要(yao)是糖(tang)皮質激(ji)素和靜脈注射(she)免疫(yi)球蛋白（IVIg）。血漿置換（PLEX）是一種可能的(de)(de)治療(liao)選擇(ze)；但通(tong)常(chang)只(zhi)有對糖(tang)皮質激(ji)素和IVIg不能夠充分應答時才會考慮PLEX。然而，在(zai)包括中(zhong)國在(zai)內的(de)(de)全球很多地區，PLEX或IVIg的(de)(de)獲取途(tu)徑有限。由于大多數患者(zhe)需要(yao)較長的(de)(de)單次治療(liao)時間，對于中(zhong)國CIDP患者(zhe)來說，有效、耐受性(xing)好且便(bian)捷(jie)的(de)(de)替代治療(liao)方(fang)案仍存(cun)在(zai)巨(ju)大的(de)(de)未滿足需求。
[1] Chronic inflammatory demyelinating polyneuropathy and diabetes, 2020. |
關于VYVGART® Hytrulo
VYVGART Hytrulo是由人IgG1抗體的Fc片段艾加莫德α靜脈輸注（商品名衛偉迦®）和重組人透明質酸酶PH20（rHuPH20）共同配制，使用Halozyme的ENHANZE®藥物遞送技術將生物制劑通(tong)過皮(pi)下(xia)注射(she)給(gei)藥。VYVGART Hytrulo可與新生兒Fc受體（FcRn）結(jie)合，減少(shao)循環中的致病性IgG抗(kang)體。該(gai)產(chan)品是(shi)首(shou)個且目(mu)前唯一獲批通(tong)過皮(pi)下(xia)注射(she)給(gei)藥的FcRn拮抗(kang)劑。
再鼎醫藥與(yu)argenx達成獨家許可協議，在大中(zhong)華區（中(zhong)國(guo)內地、香港、澳門和臺灣地區）開發和商(shang)業化艾加莫德。
關于再鼎醫藥
再鼎醫藥(yao)（納斯達克股票(piao)代碼：ZLAB；香港(gang)聯交所股份代號：9688）是(shi)一家以研發(fa)為基礎、處于商(shang)業(ye)化階段的(de)創新型生物制藥(yao)公司，總部位(wei)于中國和美(mei)國。我們致力于通(tong)過(guo)創新產(chan)品的(de)發(fa)現、開發(fa)和商(shang)業(ye)化解決腫(zhong)瘤、自身免疫疾病(bing)、感染性疾病(bing)和中樞神經系(xi)統疾病(bing)領(ling)域未被滿(man)足的(de)巨大醫療需求(qiu)。我們的(de)目標是(shi)利用我們的(de)能力和資源(yuan)努(nu)力促進中國及全(quan)世界人類的(de)健(jian)康福祉(zhi)。
有關(guan)再鼎醫藥(yao)的(de)(de)更多信息，包括(kuo)我(wo)們的(de)(de)產(chan)品、業務活動、合作伙伴(ban)關(guan)系、研發以(yi)及其(qi)他事項或進(jin)展(zhan)，請訪問或關(guan)注公司官微：再鼎醫藥(yao)。
再鼎醫藥前瞻性聲明
本新(xin)(xin)聞(wen)稿包含(han)關(guan)于(yu)再(zai)鼎(ding)醫(yi)藥未(wei)(wei)來(lai)預(yu)期(qi)(qi)(qi)、計(ji)(ji)劃(hua)和展(zhan)望(wang)的(de)前(qian)(qian)(qian)(qian)瞻(zhan)(zhan)性(xing)(xing)(xing)(xing)陳(chen)(chen)述(shu)，包括但不限于(yu)與再(zai)鼎(ding)醫(yi)在(zai)(zai)(zai)大(da)中(zhong)(zhong)華區開發(fa)(fa)和商(shang)(shang)業(ye)(ye)化艾加莫德的(de)前(qian)(qian)(qian)(qian)景和計(ji)(ji)劃(hua)、艾加莫德的(de)安全(quan)性(xing)(xing)(xing)(xing)和有(you)效性(xing)(xing)(xing)(xing)、以(yi)及大(da)中(zhong)(zhong)華區慢性(xing)(xing)(xing)(xing)炎性(xing)(xing)(xing)(xing)脫(tuo)髓(sui)鞘性(xing)(xing)(xing)(xing)多發(fa)(fa)性(xing)(xing)(xing)(xing)神(shen)經(jing)根神(shen)經(jing)病患者(zhe)的(de)潛(qian)在(zai)(zai)(zai)治療方法有(you)關(guan)的(de)陳(chen)(chen)述(shu)。前(qian)(qian)(qian)(qian)瞻(zhan)(zhan)性(xing)(xing)(xing)(xing)陳(chen)(chen)述(shu)可(ke)(ke)能(neng)包含(han) "旨在(zai)(zai)(zai)"、"預(yu)計(ji)(ji)"、"認為(wei)"、"有(you)可(ke)(ke)能(neng)"、"估計(ji)(ji)"、"預(yu)期(qi)(qi)(qi)"、"預(yu)測(ce)"、"目標"、"打算"、 "可(ke)(ke)能(neng)"、"計(ji)(ji)劃(hua)"、"可(ke)(ke)能(neng)的(de)"、"潛(qian)在(zai)(zai)(zai)"、"將(jiang)(jiang)"、"會(hui)"等詞匯(hui)和其(qi)他(ta)類似表述(shu)。該等陳(chen)(chen)述(shu)構(gou)成《1995年(nian)美國(guo)私人證(zheng)券(quan)訴訟改革法案》中(zhong)(zhong)定(ding)義的(de)"前(qian)(qian)(qian)(qian)瞻(zhan)(zhan)性(xing)(xing)(xing)(xing)聲(sheng)明(ming)"。前(qian)(qian)(qian)(qian)瞻(zhan)(zhan)性(xing)(xing)(xing)(xing)聲(sheng)明(ming)并非對(dui)過往事(shi)實(shi)的(de)陳(chen)(chen)述(shu)或對(dui)未(wei)(wei)來(lai)表現的(de)擔保(bao)或保(bao)證(zheng)。前(qian)(qian)(qian)(qian)瞻(zhan)(zhan)性(xing)(xing)(xing)(xing)聲(sheng)明(ming)基(ji)于(yu)我(wo)們(men)(men)(men)(men)截(jie)至本新(xin)(xin)聞(wen)稿發(fa)(fa)布(bu)之日(ri)的(de)預(yu)期(qi)(qi)(qi)和假(jia)設，并且受到固有(you)不確定(ding)性(xing)(xing)(xing)(xing)、風險以(yi)及可(ke)(ke)能(neng)與前(qian)(qian)(qian)(qian)瞻(zhan)(zhan)性(xing)(xing)(xing)(xing)聲(sheng)明(ming)所預(yu)期(qi)(qi)(qi)的(de)情況存在(zai)(zai)(zai)重大(da)差異的(de)情勢變更(geng)的(de)影響。實(shi)際結果可(ke)(ke)能(neng)受各種重要因(yin)素(su)的(de)影響而與該等前(qian)(qian)(qian)(qian)瞻(zhan)(zhan)性(xing)(xing)(xing)(xing)聲(sheng)明(ming)所示(shi)存在(zai)(zai)(zai)重大(da)差異，該等因(yin)素(su)包括但不限于(yu)：(1)我(wo)們(men)(men)(men)(men)成功商(shang)(shang)業(ye)(ye)化自(zi)身已獲批上市產(chan)品(pin)并從中(zhong)(zhong)產(chan)生收入(ru)的(de)能(neng)力；(2)我(wo)們(men)(men)(men)(men)為(wei)自(zi)身的(de)運營和業(ye)(ye)務計(ji)(ji)劃(hua)獲取資金的(de)能(neng)力；(3)我(wo)們(men)(men)(men)(men)候選產(chan)品(pin)的(de)臨床開發(fa)(fa)和臨床前(qian)(qian)(qian)(qian)開發(fa)(fa)的(de)結果；(4)相(xiang)關(guan)監(jian)管機構(gou)對(dui)我(wo)們(men)(men)(men)(men)的(de)候選產(chan)品(pin)作出(chu)審(shen)批決定(ding)的(de)內(nei)容(rong)和時間；(5) 新(xin)(xin)型(xing)冠狀病毒(du) (COVID-19) 疫情對(dui)我(wo)們(men)(men)(men)(men)的(de)業(ye)(ye)務和經(jing)營業(ye)(ye)績的(de)影響；(6) 與在(zai)(zai)(zai)中(zhong)(zhong)國(guo)營商(shang)(shang)有(you)關(guan)的(de)風險；和 (7) 我(wo)們(men)(men)(men)(men)向美國(guo)證(zheng)券(quan)交易委員會(hui)（SEC）備案的(de)最新(xin)(xin)年(nian)報和季報以(yi)及其(qi)他(ta)報告中(zhong)(zhong)指出(chu)的(de)其(qi)他(ta)因(yin)素(su)。我(wo)們(men)(men)(men)(men)預(yu)計(ji)(ji)后續(xu)事(shi)件和發(fa)(fa)展(zhan)將(jiang)(jiang)導致我(wo)們(men)(men)(men)(men)的(de)預(yu)期(qi)(qi)(qi)和假(jia)設改變，但除法律(lv)要求之外，不論是出(chu)于(yu)新(xin)(xin)信息、未(wei)(wei)來(lai)事(shi)件或其(qi)他(ta)原因(yin)，我(wo)們(men)(men)(men)(men)均(jun)無(wu)義務更(geng)新(xin)(xin)或修訂任何前(qian)(qian)(qian)(qian)瞻(zhan)(zhan)性(xing)(xing)(xing)(xing)陳(chen)(chen)述(shu)。該等前(qian)(qian)(qian)(qian)瞻(zhan)(zhan)性(xing)(xing)(xing)(xing)陳(chen)(chen)述(shu)不應被(bei)視為(wei)我(wo)們(men)(men)(men)(men)在(zai)(zai)(zai)本新(xin)(xin)聞(wen)稿發(fa)(fa)布(bu)之日(ri)后任何日(ri)期(qi)(qi)(qi)的(de)意見而加以(yi)信賴。
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