該一次性輸注療法的新適應癥將為首次復發的患者提供免于治療的緩解

南京2024年(nian)4月23日 /美通社/ -- 當地時間2024年4月22日，傳奇生物（NASDAQ: LEGN）在美國新澤西州薩默塞特宣布，歐盟委員會（EC）已批準CARVYKTI^®（cilta-cel，西達基奧(ao)侖賽）用于治(zhi)(zhi)療復(fu)發(fa)和(he)難治(zhi)(zhi)性多發(fa)性骨(gu)髓瘤成人(ren)患者，這(zhe)些(xie)患者既往至少(shao)接受過一(yi)線治(zhi)(zhi)療（包括一(yi)種蛋白酶體抑制(zhi)劑(ji)（PI）和(he)一(yi)種免疫調節劑(ji)（IMiD）），在(zai)最后(hou)一(yi)次治(zhi)(zhi)療出現疾(ji)病進展并且對來那度(du)胺(an)耐藥(yao)。

傳奇生物首席執行官黃穎博士表示：“歐盟委員會對CARVYKTI^®的批準有望改變多發性骨髓瘤患者的治療模式，在這種不治之癥的早期將我們的新療法帶給他們。這一批準證明了我們的創新科學，并激勵我們努力提供新的選擇，以改善患者預后，為他們及其家人帶來希望。”

歐洲獲批是基于CARTITUDE-4研究的積極結果，該研究表明，與兩種標準治療方案（泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd））相比，CARVYKTI^®在既(ji)往接(jie)受過一(yi)至(zhi)三線治療(liao)的(de)復發和(he)來(lai)那度胺耐藥(yao)的(de)多發性骨髓瘤成人(ren)患者(zhe)中的(de)無進展生存(cun)期（PFS）具有顯著的(de)統(tong)計學和(he)臨床意義。

II類變更申(shen)請由強生公(gong)司旗(qi)下Janssen Biotech，Inc.的附屬公(gong)司Janssen-Cilag International N.V.提交給歐洲藥品(pin)管(guan)理局（EMA），也是傳(chuan)奇生物開發和商(shang)業化的合(he)作方。

此前，美國食品藥品監督管理局（FDA）于4月5日批準CARVYKTI^®用于治(zhi)療(liao)既往接受過(guo)至少一種(zhong)治(zhi)療(liao)（包括一種(zhong)PI和(he)一種(zhong)IMiD）且對來那度胺耐藥(yao)的復發或難(nan)治(zhi)性(xing)多(duo)發性(xing)骨髓瘤成人患(huan)者(zhe)。

關于CARVYKTI^®（cilta-cel，西達基奧侖賽）

西達基奧侖賽是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉基因對患者自身的T細胞進行修飾，以識別和消除表達BCMA的細胞。BCMA主要表達于惡性多發性骨髓瘤B細胞譜系、晚期B細胞和漿細胞的表面。西達基奧侖賽的CAR蛋白具有兩種靶向BCMA單域抗體，對表達BCMA的細胞具有高親和力，在與表達BCMA的細胞結合后，CAR可促進T細胞活化、擴增，繼而清除靶細胞^[1]。

2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨家許可和合作協議，以開發和商業化西達基奧侖賽。2022年2月，西達基奧侖賽獲得美國FDA批準上市，5月獲得歐盟EC授予的附條件上市許可，9月獲得日本MHLW批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，商品名為CARVYKTI^®。西達(da)基奧(ao)侖賽(sai)于2019年(nian)(nian)12月在美國和2020年(nian)(nian)8月在中國獲(huo)得突破性療法認定(ding)。此外(wai)，西達(da)基奧(ao)侖賽(sai)于2019年(nian)(nian)4月獲(huo)得歐(ou)盟委員會(hui)優先藥(yao)物資格(ge)認定(ding)。美國FDA、歐(ou)洲(zhou)EMA和日本PMDA分別(bie)于2019年(nian)(nian)2月、2020年(nian)(nian)2月及2020年(nian)(nian)6月授予西達(da)基奧(ao)侖賽(sai)孤兒(er)藥(yao)資格(ge)認定(ding)。2022年(nian)(nian)3月，歐(ou)洲(zhou)藥(yao)品管理(li)局的(de)孤兒(er)藥(yao)品委員會(hui)一(yi)致建議(yi)，根據臨床數(shu)據（治(zhi)療后(hou)完(wan)全緩(huan)解率有所改善且持(chi)續存在）維持(chi)西達(da)基奧(ao)侖賽(sai)的(de)孤兒(er)藥(yao)認定(ding)。

關于CARTITUDE-4

CARTITUDE-4 (NCT04181827) 是一項國際、隨機、開放標簽的3期研究，評估西達基奧侖賽與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過一至三線治療的復發且來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性，以無進展生存期（PFS）為該研究主要終點^[2]。

關于多發性骨髓瘤

多發性骨髓瘤被認為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細胞過度增殖導致的惡性疾病^[3]。預計2024年美國將有超過35000人被診斷為多發性骨髓瘤，超過12000人死于該疾病^[4]。雖然一些多發性骨髓瘤患者無明顯癥狀，是由于出現癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、低血細胞計數異常、血鈣升高、腎臟問題或感染等^[5]。

關于傳奇生物

傳奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞療法研發、臨床、生產及商業化開發于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細胞療法領域第一方陣，全球員工總數逾1800人。目前通過與楊森的合作，首款產品CARVYKTI^®（cilta-cel，西達(da)基奧侖賽）于(yu)2022年獲得美(mei)國食品藥品監督管理(li)局(ju)（FDA）、日本厚生勞動省（MHLW）批準上(shang)市，并(bing)獲得歐盟(meng)委員會(hui)（EC）附(fu)條(tiao)件上(shang)市許可(ke)，有望解決(jue)多(duo)發性骨(gu)髓(sui)瘤(liu)治療的世界級難題。2022年底(di)，國家藥品監督管理(li)局(ju)正式(shi)受理(li)西達(da)基奧侖賽的新藥上(shang)市申(shen)請（NDA），并(bing)于(yu)2023年1月(yue)納入(ru)優先審(shen)評程序(xu)。此外，公司還有多(duo)款(kuan)在研細胞療法，用于(yu)血液瘤(liu)、實體瘤(liu)及其它疑難疾病的治療。

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關于前瞻性陳述的注意事項

本新聞稿中關于未來預期、計劃和前景的陳述，以及關于非歷史事實事項的任何其他陳述，均構成 1995 年《私人證券訴訟改革法案》所指的"前瞻性陳述"。這些陳述包括但不限于與傳奇生物的戰略和目標有關的陳述；與CARVYKTI^®相關的陳述，包括傳奇生物對CARVYKTI^®治療潛力的預期；關于CARVYKTI^®前線治療可能獲批的陳述;與傳奇生物對CARVYKTI^®的(de)(de)(de)(de)生(sheng)產(chan)預(yu)期(qi)(qi)相關的(de)(de)(de)(de)陳(chen)(chen)述(shu)；以(yi)(yi)及傳奇生(sheng)物(wu)候選(xuan)產(chan)品的(de)(de)(de)(de)潛(qian)在(zai)優勢。"預(yu)期(qi)(qi)"、"相信(xin)(xin)"、"繼續(xu)"、"可(ke)能(neng)(neng)"、"估計(ji)"、"期(qi)(qi)望"、"打算"、"可(ke)能(neng)(neng)"、"計(ji)劃"、"潛(qian)在(zai)"、"預(yu)測"、"預(yu)計(ji)"、"應該"、"目標"、"將"、"會"等詞語和(he)類(lei)似表(biao)述(shu)旨在(zai)識別前瞻性(xing)陳(chen)(chen)述(shu)，但并非所有前瞻性(xing)陳(chen)(chen)述(shu)都包含(han)這(zhe)些識別詞。由(you)于(yu)各種重要因(yin)(yin)素(su)(su)，實際結(jie)果(guo)可(ke)能(neng)(neng)與(yu)此類(lei)前瞻性(xing)陳(chen)(chen)述(shu)所表(biao)明的(de)(de)(de)(de)結(jie)果(guo)存在(zai)重大差(cha)異。傳奇生(sheng)物(wu)的(de)(de)(de)(de)預(yu)期(qi)(qi)可(ke)能(neng)(neng)會受到以(yi)(yi)下因(yin)(yin)素(su)(su)的(de)(de)(de)(de)影響：新(xin)藥產(chan)品開發過程(cheng)中(zhong)的(de)(de)(de)(de)不(bu)(bu)確(que)定性(xing);意外(wai)(wai)的(de)(de)(de)(de)臨床試驗結(jie)果(guo)，包括對現有臨床數據(ju)(ju)的(de)(de)(de)(de)額(e)外(wai)(wai)分析或(huo)(huo)(huo)(huo)意外(wai)(wai)的(de)(de)(de)(de)新(xin)臨床數據(ju)(ju)的(de)(de)(de)(de)結(jie)果(guo);意外(wai)(wai)的(de)(de)(de)(de)監(jian)管(guan)行(xing)動(dong)或(huo)(huo)(huo)(huo)延誤，包括要求提供額(e)外(wai)(wai)的(de)(de)(de)(de)安全性(xing)和(he)/或(huo)(huo)(huo)(huo)有效性(xing)數據(ju)(ju)或(huo)(huo)(huo)(huo)數據(ju)(ju)分析，或(huo)(huo)(huo)(huo)一(yi)般(ban)(ban)的(de)(de)(de)(de)政府監(jian)管(guan);由(you)于(yu)我們的(de)(de)(de)(de)第三(san)方合作伙(huo)伴(ban)采(cai)取的(de)(de)(de)(de)行(xing)動(dong)或(huo)(huo)(huo)(huo)未(wei)能(neng)(neng)采(cai)取行(xing)動(dong)而(er)導致的(de)(de)(de)(de)意外(wai)(wai)延誤;因(yin)(yin)對傳奇生(sheng)物(wu)的(de)(de)(de)(de)專利(li)或(huo)(huo)(huo)(huo)其他(ta)(ta)專有知識產(chan)權(quan)保護提出質(zhi)疑而(er)產(chan)生(sheng)的(de)(de)(de)(de)不(bu)(bu)確(que)定性(xing)，包括美國訴訟進(jin)程(cheng)中(zhong)涉及的(de)(de)(de)(de)不(bu)(bu)確(que)定性(xing);政府、行(xing)業和(he)一(yi)般(ban)(ban)產(chan)品定價(jia)和(he)其他(ta)(ta)政治(zhi)壓力;以(yi)(yi)及傳奇生(sheng)物(wu)于(yu)2024年3月19日(ri)向美國證券(quan)交(jiao)(jiao)易(yi)委(wei)員(yuan)會提交(jiao)(jiao)的(de)(de)(de)(de)Form 20-F年度報告"風險因(yin)(yin)素(su)(su)"部分中(zhong)討論的(de)(de)(de)(de)其他(ta)(ta)因(yin)(yin)素(su)(su)。如果(guo)這(zhe)些風險或(huo)(huo)(huo)(huo)不(bu)(bu)確(que)定性(xing)中(zhong)的(de)(de)(de)(de)一(yi)項或(huo)(huo)(huo)(huo)多項成為現實，或(huo)(huo)(huo)(huo)者如果(guo)基本(ben)假設被(bei)證明是(shi)不(bu)(bu)正確(que)的(de)(de)(de)(de)，實際結(jie)果(guo)可(ke)能(neng)(neng)與(yu)本(ben)新(xin)聞稿(gao)(gao)中(zhong)描述(shu)的(de)(de)(de)(de)預(yu)期(qi)(qi)、相信(xin)(xin)、估計(ji)或(huo)(huo)(huo)(huo)預(yu)期(qi)(qi)的(de)(de)(de)(de)結(jie)果(guo)存在(zai)重大差(cha)異。本(ben)新(xin)聞稿(gao)(gao)中(zhong)包含(han)的(de)(de)(de)(de)任(ren)何(he)(he)前瞻性(xing)陳(chen)(chen)述(shu)僅代表(biao)截(jie)至(zhi)本(ben)新(xin)聞稿(gao)(gao)發布之(zhi)日(ri)的(de)(de)(de)(de)情況(kuang)。傳奇生(sheng)物(wu)明確(que)表(biao)示(shi)不(bu)(bu)承擔(dan)任(ren)何(he)(he)更新(xin)任(ren)何(he)(he)前瞻性(xing)陳(chen)(chen)述(shu)的(de)(de)(de)(de)義務，無論是(shi)由(you)于(yu)新(xin)信(xin)(xin)息、未(wei)來事件還是(shi)其他(ta)(ta)原因(yin)(yin)。

參考來源