• 中國國家藥品監督管理局批準醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預充式），在手術和/或放射治療后血液中生長激素（GH）和胰島素樣生長因子-1（IGF-1）水平仍然異常時，或不能進行外科手術和/或放射治療的肢端肥大癥的治療^[1]。
• 醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預充式）是第一種即用的基于自組裝納米管技術的緩釋制劑^[2]，已經在全球約70個國家注冊并上市^[3]，廣泛應用于肢端肥大癥的臨床治療。
• 醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預充式）的上市將加速益普生中國在罕見病領域的深入發展，為更多患者帶來創新的治療方式。

北京2019年12月24日 /美通社/ -- 全球領先的(de)生物制(zhi)藥公司益普生（Ipsen）中(zhong)國今(jin)天宣布，中國國家藥品監督管理局（NMPA）已批準醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預充式）在手術和/或放射治療后血液中生長激素（GH）和胰島素樣生長因子-1（IGF-1）水平仍然異常時，或不能進行外科手術和/或放射治療的肢端肥大癥的治療。醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預充式）已經在全球約70個國家注冊并上市，是國內外多項指南和共識推薦的生長抑素類似物(SSA)緩釋劑之一^{[4]、[5]、[6]}。

益普生中(zhong)(zhong)(zhong)國(guo)總經理陳(chen)家(jia)麟表示：“益普生致力(li)于在(zai)(zai)罕見(jian)病領域內(nei)為中(zhong)(zhong)(zhong)國(guo)患(huan)者提供先(xian)進(jin)(jin)的(de)(de)治(zhi)療(liao)(liao)方(fang)案。我們(men)(men)深入了解肢端肥(fei)大癥患(huan)者在(zai)(zai)治(zhi)療(liao)(liao)方(fang)面未被滿足(zu)的(de)(de)需求，希望為臨(lin)床醫(yi)生和(he)患(huan)者帶來更(geng)多的(de)(de)治(zhi)療(liao)(liao)新選(xuan)擇(ze)，幫(bang)助更(geng)多的(de)(de)患(huan)者提升生活質量。同(tong)時我們(men)(men)感謝政府對于罕見(jian)病政策(ce)的(de)(de)推動，在(zai)(zai)未來的(de)(de)3-5年我們(men)(men)會(hui)盡力(li)將(jiang)更(geng)多治(zhi)療(liao)(liao)罕見(jian)病甚(shen)至極罕見(jian)病的(de)(de)創新產品更(geng)快(kuai)地引進(jin)(jin)中(zhong)(zhong)(zhong)國(guo)，在(zai)(zai)以患(huan)者為中(zhong)(zhong)(zhong)心的(de)(de)原則指引下，不遺余力(li)地與各方(fang)攜(xie)手應對中(zhong)(zhong)(zhong)國(guo)罕見(jian)病的(de)(de)挑戰，讓罹(li)患(huan)疾病的(de)(de)患(huan)者不在(zai)(zai)無望中(zhong)(zhong)(zhong)繼續(xu)等待。”

肢端肥大癥嚴重威脅患者生命健康

肢端肥大癥簡稱“肢大癥”，是一種起病隱匿的慢性進展性內分泌疾病，患者就診時病程可能已達數年甚至10年以上^[7]。

肢端肥大癥的發病率和診斷率較低。95%以上的肢端肥大癥是由分泌GH的垂體腺瘤所致^[8]。肢端肥大癥患者的臨床表現包括特征性外貌如手足肥大、鼻大唇厚、下顎前突等，還包括垂體腺瘤壓迫癥狀如頭痛、視力下降，視野受損、垂體功能減退等；心腦血管系統受累，如高血壓、冠心病、心肌肥厚和心功能減退等；呼吸系統受累，如打鼾、通氣障礙和睡眠呼吸暫停等；糖耐量減低及糖尿病；骨關節受累等。肢端肥大癥患者患結腸息肉、結腸癌、甲狀腺癌、肺癌等風險也可能增高^[9]，心血管系統并發癥是其最常見的死因^[10]。

肢(zhi)(zhi)端肥大癥(zheng)并(bing)(bing)發癥(zheng)的(de)發生(sheng)還可(ke)(ke)能會嚴重影響患者生(sheng)活質(zhi)量和(he)壽(shou)命，疾病對于患者的(de)身體傷害可(ke)(ke)能會導致患者的(de)生(sheng)活質(zhi)量明顯下降(jiang)，壽(shou)命縮(suo)短；因(yin)面貌變形(xing)可(ke)(ke)能造成心理問題(ti)；飽受并(bing)(bing)發癥(zheng)折磨，無(wu)法正(zheng)常(chang)工(gong)作，甚至家(jia)庭破裂(lie)；很多患者因(yin)經濟原因(yin)無(wu)法進行(xing)規范化(hua)治療(liao)，病情逐漸(jian)惡化(hua)。肢(zhi)(zhi)端肥大癥(zheng)患者中并(bing)(bing)發癥(zheng)常(chang)見，也增(zeng)加了醫療(liao)資(zi)源使(shi)用(yong)(yong)和(he)醫療(liao)費用(yong)(yong)。

預充式注射劑，靈活調整治療方案

新獲批的醋酸蘭瑞肽緩釋注射液（預充式）是技術上的一種改革，屬于第一種即用的基于自組裝納米管技術的緩釋制劑^[11]。目前產品有60mg、90mg及120mg三種規格。研究數據顯示：生化控制好的患者可實現以120mg劑量每6周或8周一次延長注射間隔的方式給藥^[12]。

中山大學附屬第一醫院神經外科主任、垂體瘤診治中心主任王海軍教授表示：“肢端肥大癥作為一種嚴重威脅人民群眾健康的罕見而又隱匿進展的疾病，需要臨床醫生與患者一起對于該疾病進行長期治療隨訪。研究顯示，肢端肥大癥病人的死亡率是同齡人群的1.3-1.9倍^{[13]、[14]、[15]}。手術治療是目前首選治療方案，目前手術的總體治愈率為65％左右^[9]。如果術后生(sheng)化未緩(huan)解，病(bing)人需(xu)要接(jie)受包(bao)括藥(yao)物(wu)、放射(she)等綜合治(zhi)(zhi)療，在藥(yao)物(wu)選(xuan)擇方面，我們可以(yi)選(xuan)擇包(bao)括醋酸蘭瑞肽緩(huan)釋注射(she)液在內的(de)(de)多種藥(yao)物(wu),可以(yi)根據個(ge)體情況來調整治(zhi)(zhi)療方案(an)。同時，我們也呼吁社會各界(jie)加(jia)強(qiang)(qiang)對肢(zhi)端肥大癥的(de)(de)關注，推(tui)動疾(ji)病(bing)早(zao)期診斷率的(de)(de)提升，加(jia)強(qiang)(qiang)長(chang)期隨(sui)診的(de)(de)意識(shi)，推(tui)動標準診療方案(an)普及，幫助提高肢(zhi)端肥大癥患者的(de)(de)生(sheng)活(huo)質(zhi)量，以(yi)期患者早(zao)日康復。”