中(zhong)(zhong)國(guo)蘇州和美國(guo)馬里蘭州羅(luo)克維(wei)爾市2020年7月(yue)22日 /美通社(she)/ -- 致力于在腫瘤(liu)、乙肝及(ji)與衰老相(xiang)關疾病(bing)等(deng)治(zhi)療(liao)領域(yu)開(kai)發(fa)創新藥(yao)物的(de)處于臨(lin)床(chuang)(chuang)階段的(de)研發(fa)企業 - 亞盛醫藥(yao)（6855.HK）今日宣(xuan)布，公司在研原創1類新藥(yao)MDM2-p53抑制(zhi)劑(ji)(ji)APG-115作為(wei)單(dan)藥(yao)及(ji)聯合(he)治(zhi)療(liao)成(cheng)人復(fu)發(fa)或(huo)難治(zhi)急(ji)性髓性白(bai)血(xue)病(bing)（AML）、復(fu)發(fa)或(huo)進展高(gao)(gao)危(wei)/極高(gao)(gao)危(wei)骨髓增(zeng)生異常(chang)綜合(he)征（MDS）的(de)Ib期臨(lin)床(chuang)(chuang)研究，已在中(zhong)(zhong)國(guo)完(wan)成(cheng)首(shou)例患者給藥(yao)。作為(wei)用于治(zhi)療(liao)實(shi)體瘤(liu)的(de)、首(shou)個在中(zhong)(zhong)國(guo)進入臨(lin)床(chuang)(chuang)階段的(de)MDM2-p53抑制(zhi)劑(ji)(ji)，這是APG-115首(shou)次(ci)涉足血(xue)液腫瘤(liu)適應(ying)癥的(de)臨(lin)床(chuang)(chuang)研究。

該項研究(jiu)為(wei)一項全(quan)國(guo)多中心Ib期臨(lin)床研究(jiu)，旨在評(ping)估(gu)APG-115作為(wei)單藥及聯合阿扎胞苷(gan)或(huo)阿糖胞苷(gan)治療復發或(huo)難治AML、復發或(huo)進展(zhan)高(gao)危(wei)/極高(gao)危(wei)MDS等血液(ye)腫瘤(liu)患者的(de)安(an)全(quan)性、藥代動(dong)力(li)(li)學和藥效動(dong)力(li)(li)學特征。

AML是一種骨髓的克隆性增殖性疾病，發病率隨著年齡的增長而增加，是中國最常見的白血病，約有1.62 ~ 2.32人/10萬人^[1]。針對AML的治療一直以“7+3” 組合（7天阿糖胞苷+3天蒽環類藥物）作為標準誘導緩解治療方案，但仍有多達40%的新診斷AML患者在初始誘導緩解治療期間不能達到完全緩解（CR），即為難治性，或在獲得CR后6個月內復發^[2]。

MDS是一組來源于異常多能干細胞的異質性造血疾病，其特征是造血功能低下、骨髓衰竭、外周血細胞減少和生存率降低。在中國，MDS的發病率約為5人/10萬人。盡管去甲基化藥物針對MDS的治療有很高的應答率，但許多患者最終對去甲基化藥物的作用會產生耐藥性。一旦出現耐藥性，總的預后就會變得很差。在高危的MDS患者中，去甲基化藥物失敗與平均生存期少于6個月相關^[3]。所以不(bu)論對于復發進展的AML還是(shi)MDS患者，迫切需(xu)要新的治療(liao)(liao)方(fang)法及更有效的治療(liao)(liao)藥物。

APG-115為亞(ya)盛(sheng)醫藥(yao)在研的一種口服生物可利用的、高選擇性(xing)的小分子MDM2抑(yi)制(zhi)(zhi)劑，對MDM2具有高度(du)結合親和力，通過(guo)阻斷MDM2-p53相(xiang)互作用從而恢復p53腫瘤(liu)抑(yi)制(zhi)(zhi)活性(xing)。APG-115此前已(yi)在中(zhong)國和美國展開多(duo)(duo)項治療實體瘤(liu)的臨床(chuang)研究，是首個在中(zhong)國進(jin)入(ru)臨床(chuang)階(jie)段(duan)的MDM2-p53抑(yi)制(zhi)(zhi)劑。現正在同步(bu)推(tui)進(jin)APG-115多(duo)(duo)個血液腫瘤(liu)適(shi)應癥的全球臨床(chuang)開發(fa)。

亞盛醫(yi)藥(yao)首(shou)席醫(yi)學官翟一帆博(bo)士表示(shi)：“目前(qian)針(zhen)對(dui)AML、MDS等血(xue)液腫瘤(liu)的(de)(de)治療(liao)仍然存在較(jiao)大(da)的(de)(de)、尚未滿(man)足的(de)(de)臨(lin)床(chuang)需求。同時我們也注(zhu)意到(dao)，靶向(xiang)MDM2-p53的(de)(de)藥(yao)物開發越來(lai)越受業界關(guan)注(zhu)。作(zuo)為首(shou)個在中(zhong)國進(jin)入臨(lin)床(chuang)階段的(de)(de)MDM2-p53抑制劑，APG-115在針(zhen)對(dui)實體瘤(liu)的(de)(de)臨(lin)床(chuang)研究中(zhong)已顯示(shi)較(jiao)好的(de)(de)安(an)全(quan)性與初步療(liao)效(xiao)。我們將進(jin)一步積極探索APG-115在血(xue)液腫瘤(liu)方面的(de)(de)潛力，為中(zhong)國乃至(zhi)全(quan)球的(de)(de)AML、MDS患者提供更多(duo)的(de)(de)治療(liao)選擇。”

參考文獻

關于APG-115

APG-115是(shi)亞盛醫藥(yao)(yao)自主(zhu)研(yan)發的一(yi)種口服生物可利用的、高(gao)選擇性的小分子MDM2抑(yi)(yi)制劑。APG-115對(dui)MDM2具有高(gao)度結(jie)合親(qin)和力，通過阻(zu)斷MDM2-p53相互作(zuo)用從而恢復p53腫瘤(liu)抑(yi)(yi)制活性。APG-115已在美國啟動單(dan)藥(yao)(yao)臨(lin)床I期、聯合帕博利珠單(dan)抗治療(liao)(liao)晚(wan)期實體瘤(liu)/轉(zhuan)移性黑色素(su)瘤(liu)的臨(lin)床Ib/II試驗、單(dan)藥(yao)(yao)或聯合化療(liao)(liao)治療(liao)(liao)唾液腺(xian)癌的I/II期等三(san)項臨(lin)床研(yan)究(jiu)；作(zuo)為首個在中國進(jin)入臨(lin)床階段的MDM2-p53抑(yi)(yi)制劑，APG-115在中國也獲批(pi)開展(zhan)包括單(dan)藥(yao)(yao)I期研(yan)究(jiu)、單(dan)藥(yao)(yao)或聯合治療(liao)(liao)AML/MDS的Ib期研(yan)究(jiu)等臨(lin)床試驗。

關于亞盛醫藥

亞盛(sheng)醫(yi)藥是一家立足中國、面向全球的處于臨床開發(fa)階段的原創新藥研發(fa)企業，致力于在(zai)腫(zhong)瘤(liu)、乙肝及與(yu)衰(shuai)老相關的疾病等治療領域(yu)開發(fa)創新藥物。2019年(nian)10月28日(ri)，亞盛(sheng)醫(yi)藥在(zai)香港(gang)聯(lian)交所(suo)主板掛牌上(shang)市，股票代碼：6855.HK。

亞盛醫藥(yao)擁有(you)自主(zhu)構建的蛋白(bai)(bai)-蛋白(bai)(bai)相互作用(yong)靶向藥(yao)物(wu)設計(ji)平臺，處于細(xi)胞凋亡通(tong)路(lu)新(xin)藥(yao)研發的全(quan)球最前(qian)沿。公司已(yi)建立(li)擁有(you)8個已(yi)進(jin)入臨(lin)床開發階段的1類小分子新(xin)藥(yao)產品管線，包括抑(yi)制(zhi)Bcl-2、IAP 或(huo) MDM2-p53 等細(xi)胞凋亡路(lu)徑(jing)(jing)關(guan)鍵(jian)(jian)蛋白(bai)(bai)的抑(yi)制(zhi)劑(ji)；新(xin)一代針對癌癥治療中(zhong)出現的激(ji)酶突變體的抑(yi)制(zhi)劑(ji)等，為全(quan)球唯一在細(xi)胞凋亡路(lu)徑(jing)(jing)關(guan)鍵(jian)(jian)蛋白(bai)(bai)領域(yu)均有(you)臨(lin)床開發品種的創新(xin)公司。目前(qian)正在中(zhong)國、美(mei)國及(ji)澳(ao)大利(li)亞開展30多項(xiang)I/II期臨(lin)床試驗。用(yong)于治療耐(nai)藥(yao)性慢性髓性白(bai)(bai)血病的核心品種HQP1351獲得美(mei)國FDA審(shen)評快速(su)通(tong)道及(ji)孤兒(er)藥(yao)認證(zheng)資格，并已(yi)在中(zhong)國遞交新(xin)藥(yao)上市申(shen)請(qing)。公司的另一重要品種APG-2575近(jin)期也獲得美(mei)國FDA孤兒(er)藥(yao)資格認證(zheng)。

前瞻性聲明

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