中國蘇州2022年2月(yue)9日 /美通社/ -- 基石藥業（香港聯交所代碼：2616），一家專注于研究開發及商業化創新腫瘤免疫療法及精準治療藥物的領先生物制藥公司，今日宣布，中國國家藥品監督管理局（NMPA）已批準同類首創藥物拓舒沃®（艾伏尼布(bu)片）的(de)(de)新(xin)藥上市申請，用于治療攜帶IDH1易(yi)感突(tu)變的(de)(de)成人復發或難治性(xing)急性(xing)髓(sui)系白血病(bing)（R/R AML），為(wei)該患者人群提供了新(xin)的(de)(de)精準(zhun)治療選擇。
急性髓系白(bai)血(xue)(xue)病(AML)是成人(ren)白(bai)血(xue)(xue)病中(zhong)最(zui)常見的類型，疾病進展迅(xun)速，絕大多(duo)數為(wei)老年(nian)(nian)患(huan)者(zhe)。在(zai)(zai)美國，每年(nian)(nian)約有2萬(wan)新(xin)發病例(li)，患(huan)者(zhe)五年(nian)(nian)生存(cun)率(lv)約29%。伴隨著人(ren)口老齡化，中(zhong)國AML發病率(lv)呈逐(zhu)年(nian)(nian)上升趨勢，其中(zhong)尤以老年(nian)(nian)和復發或難治性患(huan)者(zhe)預(yu)后較差。在(zai)(zai)中(zhong)國，每年(nian)(nian)約有7.53萬(wan)白(bai)血(xue)(xue)病新(xin)發病例(li)，其中(zhong)AML患(huan)者(zhe)的占比約為(wei)59%，而(er)在(zai)(zai)這些患(huan)者(zhe)中(zhong)約6～10%攜帶(dai)IDH1突變(bian)。
基石藥業董事長兼首席執行官江寧軍博士表示：“這是基石藥業發展進程中又一重要里程碑。拓舒沃®是基石藥業第四款成功獲批上市的創新藥物，從新藥上市申請獲得受理到成功獲批僅用了6個月的時間，這再(zai)一(yi)次體現了基(ji)石速(su)度。此前，基(ji)石藥(yao)業已成(cheng)功(gong)實現兩款同(tong)類首創精(jing)準治療藥(yao)物(wu)和一(yi)款潛在同(tong)類最優腫(zhong)瘤免疫(yi)治療藥(yao)物(wu)獲批上市。我們將繼續(xu)推進豐富多元的創新產(chan)品(pin)管(guan)線，為全球患者提供更(geng)多的高品(pin)質創新藥(yao)。”
拓舒沃®中國注冊橋接研究CS3010-101主要研究者、中國醫學科學院血液病醫院王建祥教授表示：“一直以來，現有的針對IDH1突變的AML患者的治療手段有限，5年生存率較低，患者生活質量較差。作為國內首個獲批的IDH1抑制劑，我們欣喜地看到拓舒沃®在針對IDH1突變的AML患者中展現了良好的療效與安全性。相信拓舒沃®的(de)獲批將會為更(geng)多的(de)AML患者帶來創新的(de)精準治(zhi)療方案，幫助(zhu)他們提高(gao)生活質量(liang)并延長(chang)生命。”
基石藥業首席醫學官楊建新博士表示：“我們高興地看到拓舒沃®在中國大陸獲批用于治療R/R AML患者。作為國內首個以及唯一獲批的IDH1抑制劑，拓舒沃®在攜帶易感IDH1突變的中國R/R AML患者中顯示了明確的療效和可控的安全性。另外在2021年第63屆美國血液學會年會上，我們看到拓舒沃®聯合阿(a)扎(zha)胞苷顯著改善了先前未(wei)經治(zhi)療(liao)的IDH1突變AML患(huan)者(zhe)(zhe)的無事件生存期(qi)和總生存期(qi)。我(wo)們計劃(hua)與(yu)NMPA展開溝(gou)通，盡早將這一創新療(liao)法帶給更多中國(guo)患(huan)者(zhe)(zhe)。“
2020年，拓舒沃®被中國國家藥品監督管理局藥品審評中心納入“臨床急需境外新藥名單（第三批）”，獲得快速通道審評審批資格。同時，作為全球同類首創的強效、高選擇性口服IDH1抑制劑，拓舒沃®以(yi)其明確(que)的臨床(chuang)優勢，入選(xuan)了2020版《CSCO惡性血液(ye)病診療指(zhi)南》。
拓舒沃®的獲批是基于一項中國注冊橋接研究CS3010-101，該研究旨在評估拓舒沃®口服治療攜帶IDH1易感突變的成人R/R AML中國患者的藥代動力學特征、藥效動力學特征、安全性和臨床療效。拓舒沃®在治(zhi)療攜(xie)帶IDH1易感(gan)突(tu)變的(de)成人R/R AML中(zhong)國患(huan)者(zhe)(zhe)的(de)研(yan)(yan)究中(zhong)表(biao)現出優異(yi)的(de)臨床(chuang)療效，及良好的(de)耐受性(xing)。在30例(li)可評估患(huan)者(zhe)(zhe)中(zhong)，主要療效終點完(wan)全緩(huan)解和伴部(bu)分血液(ye)學(xue)恢(hui)復的(de)完(wan)全緩(huan)解率（CR+CRh）為36.7% （11/30），其(qi)中(zhong)11例(li)患(huan)者(zhe)(zhe)均達到(dao)(dao)了CR。CR+CRh的(de)中(zhong)位緩(huan)解持續時間尚未(wei)達到(dao)(dao)，估計的(de)12個月的(de)CR+CRh的(de)持續緩(huan)解率為90.9%。該(gai)研(yan)(yan)究成果于(yu)2021年(nian)歐洲腫(zhong)瘤內科學(xue)會（ESMO）年(nian)會以優選(xuan)口頭(tou)報告形式公布。
