蘇州2022年3月14日 /美通社/ -- 基石藥業（香港聯交所代碼：2616），一家專注于研究開發及商業化創新腫瘤免疫療法及精準治療藥物的領先生物制藥公司，今日宣布，選擇性RET抑制劑普吉華®（普拉替尼(ni)膠囊）的(de)擴展適應癥申(shen)請已經獲(huo)得(de)中(zhong)國國家藥(yao)品監(jian)督管(guan)理局（NMPA）批準。該項擴展適應癥包括需要系(xi)(xi)統(tong)性(xing)(xing)治療的(de)晚期或轉(zhuan)移(yi)性(xing)(xing)轉(zhuan)染重(zhong)排(pai)（RET）突變型甲(jia)狀腺髓樣癌（MTC）成人和12歲及(ji)以(yi)上兒(er)童(tong)患者的(de)治療，以(yi)及(ji)需要系(xi)(xi)統(tong)性(xing)(xing)治療且(qie)放(fang)射性(xing)(xing)碘難治（如(ru)果放(fang)射性(xing)(xing)碘適用）的(de)晚期或轉(zhuan)移(yi)性(xing)(xing)RET融合陽性(xing)(xing)甲(jia)狀腺癌（TC）成人和12歲及(ji)以(yi)上兒(er)童(tong)患者的(de)治療。
基石藥業董事長兼首席執行官江寧軍博士表示：“我們很高興普吉華®擴(kuo)展適應(ying)癥獲批，為中國RET突(tu)變(bian)甲狀腺(xian)髓樣癌(ai)(ai)及RET融合陽(yang)性甲狀腺(xian)癌(ai)(ai)患者帶(dai)來新(xin)(xin)的治(zhi)療(liao)選擇，也特別感謝國家藥(yao)品監(jian)督管(guan)理局的優先(xian)審評審批。基石藥(yao)業始終(zhong)致力于研發創(chuang)新(xin)(xin)藥(yao)物，滿足癌(ai)(ai)癥患者未解決的醫(yi)療(liao)需求(qiu)。我們將持續(xu)增強管(guan)線開(kai)發的臨床(chuang)價值和市場潛力，加速為全球患者帶(dai)來更多高品質的新(xin)(xin)藥(yao)。”
普吉華®ARROW研究主要研究者、天津市人民醫院院長高明教授表示：“近年來，甲狀腺癌發病率持續上升。臨床上對MTC治療手段有限，亟待精準靶向尤其是針對RET突變MTC患者的治療方案。普吉華®在晚期或轉移性RET突變MTC中國患者中顯示出了優越和持久的抗腫瘤活性，整體安全性與全球人群相似。隨著普吉華®擴展適應(ying)癥的獲批，我們期待(dai)(dai)能(neng)夠解決更多甲狀腺癌患者亟待(dai)(dai)滿足的臨床需求。”
基石藥業首席醫學官楊建新博士表示：“普吉華®擴展適應癥的獲批是繼其獲批用于RET基因融合陽性的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌之后的又一重要里程碑。我們感謝所有為普吉華®擴展適應癥的臨床開發做出貢獻的患者和研究者們。我們還將繼續推進普吉華®在其他(ta)多(duo)種腫瘤中的臨(lin)床研(yan)究，早日將更多(duo)的創新(xin)療(liao)法惠及(ji)更多(duo)患者。”
普吉華®拓展適應癥的獲批是基于一項全球I/II期ARROW臨床研究，旨在評估普吉華®在RET融合陽性的非小細胞肺癌、RET突變型甲狀腺髓樣癌和其他RET融合的晚期實體瘤患者中的安全性、耐受性和有效性的全球臨床研究。截止2021年4月12日，共有來自中國研究中心的28例RET突變陽性MTC患者納入了全球ARROW研究中國MTC注冊橋接隊列，并接受普吉華®起始劑量為400 mg（每日一次）的治療。研究顯示，26例基線具有可測量病灶的RET突變患者中確認的客觀緩解率（ORR）為73.1%, 包括3例完全緩解和16例部分緩解，疾病控制率（DCR）為84.6%。無論RET突變基因型如何，均有緩解。19例確認緩解的患者中，中位緩解持續時間（DOR）未達到，9個月的DOR率為100%。降鈣素和癌胚抗原（CEA）水平均有大幅降低。普吉華®耐受良好，在中國患者中整體安全可控，且沒有發現新的安全信號。此中國患者的注冊研究結果在2021年第90屆美國甲狀腺協會年度會議（The 90th Annual Meeting of the American Thyroid Association 2021）上，以重磅口頭報(bao)告（Late Breaking Oral）形式(shi)公布詳細(xi)數據。
關于甲狀腺癌
甲狀腺癌是最常見的內分泌惡性腫瘤，近幾年發病率顯著上升。根據世界衛生組織國際癌癥研究機構（IARC）發布的2020年全球最新癌癥負擔數據，中國在2020年約有22萬新發甲狀腺癌病例數，其中女性新發病例數約為17萬[1]。甲狀腺癌(ai)發病率(lv)位(wei)居(ju)我(wo)國城市地區女(nv)性(xing)所有惡性(xing)腫瘤的第4位(wei)。
甲狀(zhuang)腺(xian)癌在臨床上(shang)分為乳頭狀(zhuang)癌、濾泡癌、未分化(hua)癌和髓樣癌等多個亞型，不同類(lei)型的甲狀(zhuang)腺(xian)癌根據其腫瘤特(te)點，治療(liao)手段及預(yu)后均(jun)不相同。
RET融合和激活突變是許多癌(ai)癥類型（包括NSCLC和多種類型的甲(jia)狀(zhuang)(zhuang)(zhuang)腺(xian)(xian)癌(ai)）中的關鍵(jian)疾(ji)病(bing)驅動因素。大(da)約(yue)10-20%的甲(jia)狀(zhuang)(zhuang)(zhuang)腺(xian)(xian)乳(ru)頭狀(zhuang)(zhuang)(zhuang)癌(ai)（最常見的甲(jia)狀(zhuang)(zhuang)(zhuang)腺(xian)(xian)癌(ai)）患者攜帶RET融合，大(da)約(yue)90%的晚期甲(jia)狀(zhuang)(zhuang)(zhuang)腺(xian)(xian)髓樣癌(ai)（約(yue)占甲(jia)狀(zhuang)(zhuang)(zhuang)腺(xian)(xian)癌(ai)的2-5%）患者攜帶RET突變。
關于普吉華®（普拉替尼膠囊）
普吉華®是一種(zhong)口服、每日一次、強效高選擇性RET抑(yi)制劑，已獲中(zhong)國國家藥品監督管(guan)理局批準，用(yong)于治(zhi)(zhi)療既(ji)往接受過含(han)鉑化療的轉(zhuan)(zhuan)染(ran)重排(pai)（RET）基因融(rong)合陽性的局部晚期或轉(zhuan)(zhuan)移(yi)性非(fei)小細胞肺(fei)癌（NSCLC）成(cheng)人患者(zhe)，需(xu)要系(xi)統(tong)性治(zhi)(zhi)療的晚期或轉(zhuan)(zhuan)移(yi)性RET突(tu)變型甲狀(zhuang)腺(xian)髓(sui)樣癌（MTC）成(cheng)人和12歲及以上兒(er)童患者(zhe)，以及需(xu)要系(xi)統(tong)性治(zhi)(zhi)療且放(fang)射性碘(dian)難治(zhi)(zhi)（如果放(fang)射性碘(dian)適用(yong)）的晚期或轉(zhuan)(zhuan)移(yi)性RET融(rong)合陽性甲狀(zhuang)腺(xian)癌（TC）成(cheng)人和12歲及以上兒(er)童患者(zhe)。
美國食品(pin)藥品(pin)監督管理局批(pi)(pi)準其以(yi)(yi)商(shang)品(pin)名為GAVRETO上市(shi)銷售，三項(xiang)適應(ying)癥分別為：用(yong)于治療(liao)(liao)經FDA批(pi)(pi)準的(de)檢測(ce)方法檢測(ce)證(zheng)實為轉移性(xing)(xing)(xing)RET融合(he)陽(yang)性(xing)(xing)(xing)NSCLC的(de)成人患者、需(xu)要系(xi)統性(xing)(xing)(xing)治療(liao)(liao)的(de)晚(wan)期(qi)或(huo)轉移性(xing)(xing)(xing)RET突變甲(jia)狀(zhuang)腺髓樣(yang)癌成人和12歲及(ji)以(yi)(yi)上兒童患者，以(yi)(yi)及(ji)需(xu)要系(xi)統性(xing)(xing)(xing)治療(liao)(liao)且放射性(xing)(xing)(xing)碘難治（如(ru)適用(yong)）的(de)晚(wan)期(qi)或(huo)轉移性(xing)(xing)(xing)RET融合(he)陽(yang)性(xing)(xing)(xing)甲(jia)狀(zhuang)腺癌成人和12歲及(ji)以(yi)(yi)上兒童患者。這些適應(ying)癥基于ORR和DOR數據在加速審批(pi)(pi)途徑下獲得批(pi)(pi)準。針對這些適應(ying)癥的(de)持續批(pi)(pi)準可能取決于確證(zheng)性(xing)(xing)(xing)試(shi)驗中臨(lin)床獲益的(de)驗證(zheng)和描述(shu)。
歐盟委員會（EC）已授予GAVRETO有(you)條(tiao)件上市許可，作為(wei)一種單一療(liao)法，用于治(zhi)療(liao)未接(jie)受過(guo)RET抑制劑治(zhi)療(liao)的RET融合陽(yang)性晚期NSCLC成人(ren)患(huan)者。
普吉華®在中國、美國、歐洲還未獲批用于其他適應癥(zheng)。
普吉華®旨在選擇性地和有效地靶向致癌性RET突變，包括可能導致治療耐藥的繼發性RET突變。在臨床前研究中，普吉華®抑制RET的濃(nong)度低于其他藥物(wu)相關激酶(mei)，包括VEGFR2、FGFR2和JAK2。
普吉華®由基石藥業合作伙伴Blueprint Medicines公司開發。基石藥業與Blueprint Medicines公司達成了獨家合作和許可協議，獲得普吉華®在大中華地區的獨家開發和商業(ye)化(hua)權利。
Blueprint Medicines和(he)羅氏正在全(quan)球（不包括大(da)中(zhong)華(hua)地(di)區）共(gong)(gong)同開(kai)發GAVRETO，用(yong)于(yu)治療(liao)(liao)(liao)RET突(tu)(tu)變(bian)的(de)NSCLC、甲狀腺(xian)癌和(he)其他實體瘤患者。Blueprint Medicines和(he)羅氏集(ji)團(tuan)成員(yuan)公(gong)司基因(yin)泰克(ke)正在美(mei)國共(gong)(gong)同商(shang)業化GAVRETO，羅氏擁有GAVRETO在美(mei)國以(yi)外（不包括大(da)中(zhong)華(hua)地(di)區）的(de)獨家商(shang)業化權利。FDA授予GAVRETO突(tu)(tu)破性療(liao)(liao)(liao)法認定，用(yong)于(yu)治療(liao)(liao)(liao)鉑類(lei)化療(liao)(liao)(liao)后進展的(de)RET融合陽性NSCLC，以(yi)及需要全(quan)身治療(liao)(liao)(liao)且尚無(wu)替(ti)代療(liao)(liao)(liao)法的(de)RET突(tu)(tu)變(bian)陽性甲狀腺(xian)髓樣癌。
關于基石藥業
基(ji)(ji)石(shi)藥(yao)(yao)業(ye)(ye)（香港聯交所代碼(ma): 2616）是(shi)一家生物(wu)制(zhi)藥(yao)(yao)公司，專注于(yu)研(yan)究開(kai)發及商(shang)業(ye)(ye)化創新腫(zhong)瘤免(mian)疫(yi)(yi)治(zhi)療(liao)及精準(zhun)治(zhi)療(liao)藥(yao)(yao)物(wu)，以(yi)滿足中國(guo)和全球癌癥患(huan)者的(de)(de)(de)殷切(qie)醫療(liao)需求。成立(li)于(yu)2015年(nian)底，基(ji)(ji)石(shi)藥(yao)(yao)業(ye)(ye)已(yi)集結了一支在新藥(yao)(yao)研(yan)發、臨床研(yan)究以(yi)及商(shang)業(ye)(ye)運(yun)營方面擁有豐富經(jing)驗的(de)(de)(de)世界級管(guan)理團隊(dui)。公司以(yi)腫(zhong)瘤免(mian)疫(yi)(yi)治(zhi)療(liao)聯合療(liao)法為核心，建立(li)了一條15種腫(zhong)瘤候選藥(yao)(yao)物(wu)組成的(de)(de)(de)豐富產品管(guan)線。目前，基(ji)(ji)石(shi)藥(yao)(yao)業(ye)(ye)已(yi)經(jing)獲得了4款(kuan)(kuan)創新藥(yao)(yao)的(de)(de)(de)7項新藥(yao)(yao)上市申請的(de)(de)(de)批準(zhun)。多(duo)款(kuan)(kuan)后期(qi)候選藥(yao)(yao)物(wu)正(zheng)處于(yu)關(guan)鍵性臨床試驗或注冊階(jie)段。基(ji)(ji)石(shi)藥(yao)(yao)業(ye)(ye)的(de)(de)(de)愿景是(shi)成為享譽全球的(de)(de)(de)生物(wu)制(zhi)藥(yao)(yao)公司，引(yin)領(ling)攻克癌癥之路。
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