預計將于2023年上半年獲得在歐洲經濟區的上市許可 

荷蘭萊(lai)頓2022年10月(yue)29日 /美通社/ -- Pharming Group N.V.（簡稱為"Pharming"或"公司"，阿姆斯特丹泛歐交易所股票代碼：PHARM/納斯達克股票代碼：PHAR）宣布，歐洲藥品管理局（EMA）下屬的人用藥品委員會（CHMP）已批準對leniolisib"上(shang)市許(xu)可(ke)申(shen)請"（MAA）的加速(su)科學評估。該(gai)申(shen)請于2022年10月初提交，針(zhen)對研究性(xing)(xing)藥(yao)物leniolisib，這是一種口服選(xuan)擇(ze)性(xing)(xing)磷氨醇3激酶δ（PI3Kδ）抑(yi)制劑，用于治療12歲(sui)及(ji)以上(shang)的青少年和(he)成人(ren)中罕見的原(yuan)發性(xing)(xing)免疫缺陷病癥原(yuan)發性(xing)(xing)磷酸(suan)肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）綜合征(zheng)（APDS）。

2022年(nian)8月1日，Pharming宣布(bu)歐洲藥品(pin)管理局人用藥物產(chan)品(pin)委員會(hui)（CHMP）授予(yu)Leniolisib加速(su)評(ping)(ping)估許可(ke)。加速(su)評(ping)(ping)估將(jiang)審查時間(jian)從210天縮(suo)短到(dao)150天。如果EMA認定該(gai)產(chan)品(pin)對(dui)(dui)公(gong)共衛生(sheng)，特別是對(dui)(dui)治療創新(xin)具有(you)重大意義，則(ze)將(jiang)應要求批準該(gai)上(shang)市(shi)(shi)許可(ke)申請的(de)加速(su)評(ping)(ping)估。預計(ji)將(jiang)在(zai)2023年(nian)上(shang)半年(nian)獲得(de)在(zai)歐洲經(jing)濟區的(de)Leniolisib的(de)上(shang)市(shi)(shi)許可(ke)授權。

此(ci)次上市許(xu)可申請得到了2022年2月(yue)2日(ri)宣布的II/III期研究積極數(shu)據(ju)的支(zhi)持，該(gai)數(shu)據(ju)滿足APDS患者的淋巴結大小(xiao)縮小(xiao)和初始(shi)B細胞比例增加的共同(tong)主要終點(dian)。此(ci)外，此(ci)研究的安全數(shu)據(ju)表明(ming)，參(can)與者對leniolisib具有(you)良好的耐受性。作為上市許(xu)可申請的一(yi)部分，Pharming還(huan)提交了一(yi)項長期開(kai)放標(biao)簽擴展(zhan)臨床(chuang)試驗的數(shu)據(ju)，該(gai)試驗針對接受Leniolisib治療的APDS患者進行。

Pharming首席醫學官、醫學博士、公共衛生碩士Anurag Relan對此評論道：

EMA批準加速評估我們的上市許可申請，這凸顯了Pharming在推動leniolisib成為APDS成人和青少年患者的靶向治療藥物的持續承諾。我們預計leniolisib將滿足APDS患者尚未得到滿足的需求，他們目前依靠支持性療法來治療其主要癥狀。 這項評估是Pharming為醫療保健提供商及其患者提供leniolisib全球服務的努力中的一個關鍵里程碑。我們期待在整個監管流程中根據需要與歐洲藥品管理局合作。"