上海2019年7月19日 /美通社/ -- 今天，諾華制藥（中國）宣布，國家藥品監督管理局批準捷靈亞® （芬戈莫德）用于治療10歲或10歲以上患者的復發型多發性硬化(RMS)，這也是目前(qian)唯一(yi)一(yi)個(ge)有兒童適應癥的多發性硬化疾病修正治療(DMT)藥物。捷靈亞®也(ye)于2018年被國家藥(yao)品監督(du)管理(li)局藥(yao)品審評中心(xin)入選第一批《臨床急需境外(wai)新藥(yao)名(ming)單》。
諾華制藥（中國）總裁張穎女士表示：“創想醫藥未來是諾華的使命。我非常高興我們能把諾華的又一款創新產品 -- 捷靈亞®帶到中國。中國有3萬多名多發性硬化患者，他們在診斷、治療等方面的需求遠未被滿足。相信捷靈亞®將(jiang)為中國多(duo)發(fa)性(xing)硬化醫生(sheng)(sheng)和患者(zhe)帶來全新的(de)治療選擇(ze)，滿足臨(lin)床治療所(suo)需，改善患者(zhe)生(sheng)(sheng)活。”
捷靈亞®自全球上(shang)市(shi)以(yi)來，已(yi)在80多個國家(jia)獲(huo)批(pi)，使超(chao)過283000名患者(zhe)獲(huo)益。
我國多發性硬化診療不容樂觀，近九成患者尚未獲得DMT
多發性硬(ying)化(MS)是一種嚴重、終(zhong)身、進行性、致殘性的中(zhong)樞神經系統脫(tuo)髓鞘疾(ji)病，好發于(yu)20-40歲(sui)的中(zhong)青年(nian)(nian)(nian)人(ren)群。臨床表(biao)現多樣，常(chang)見癥狀包括視力(li)下(xia)降、復視、肢(zhi)體(ti)感覺障(zhang)礙、肢(zhi)體(ti)運動障(zhang)礙、共(gong)濟失(shi)調、膀胱或直(zhi)腸功(gong)能(neng)障(zhang)礙等，是導致年(nian)(nian)(nian)輕人(ren)殘疾(ji)的主(zhu)要(yao)原(yuan)因，影響患者(zhe)的職(zhi)業發展、尋找(zhao)伴侶及生育子女，患者(zhe)與其(qi)家庭(ting)經常(chang)需要(yao)與疾(ji)病共(gong)存幾十(shi)年(nian)(nian)(nian)，對于(yu)患者(zhe)個人(ren)及其(qi)家人(ren)和護(hu)理者(zhe)，甚(shen)至是醫療系統和社會(hui)都是相當大(da)的負(fu)擔。
目前，全球MS患者約230萬人。[1]雖然MS在中(zhong)國(guo)屬于(yu)罕見病(bing)，發病(bing)率(lv)約(yue)為(wei)5/100000，但診(zhen)療(liao)(liao)現狀不容樂觀，疾病(bing)知曉(xiao)率(lv)低，診(zhen)斷時間長(chang)，面臨著患(huan)者(zhe)(zhe)治(zhi)療(liao)(liao)需求遠未被滿足的(de)(de)嚴峻現狀。根(gen)據2018年(nian)由中(zhong)華醫學會神經病(bing)學分(fen)會的(de)(de)《中(zhong)國(guo)多(duo)(duo)發性硬化患(huan)者(zhe)(zhe)生(sheng)存(cun)報告》估計(ji)，中(zhong)國(guo)約(yue)有3萬名多(duo)(duo)發性硬化患(huan)者(zhe)(zhe)，約(yue)三(san)分(fen)之(zhi)二的(de)(de)患(huan)者(zhe)(zhe)確診(zhen)時間耗費(fei)1-5年(nian)，12%患(huan)者(zhe)(zhe)確診(zhen)時間耗費(fei)超過6年(nian)。并且，大部分(fen)患(huan)者(zhe)(zhe)未接受標準治(zhi)療(liao)(liao)，如DMT是國(guo)內(nei)外指(zhi)南(nan)及(ji)共識推薦的(de)(de)緩(huan)解(jie)期標準治(zhi)療(liao)(liao)藥(yao)物，但中(zhong)國(guo)使用率(lv)僅有10%。
同時，患者的精神負擔和經濟負擔極大：84%患者有負面情緒，15-18%患者患病后與家人和朋友的關系變差，13%患者有自殺想法；61%的多發性硬化患者每次因復發住院產生的醫療費用在10000元以上，患病之后大約25%的患者喪失了工作能力。[2]
創新免疫調節作用機制，捷靈亞®強效改善患者長期預后
MS病因不明。目前MS被認(ren)為可能是一種由多種因素共同作用，通過炎癥和組織損壞破壞大腦、視神經和脊髓的正常功能的疾病。作為S1P受體調節劑，捷靈亞®在體(ti)(ti)內經(jing)鞘氨(an)醇激酶2催化磷酸化后，與(yu)淋(lin)(lin)(lin)巴(ba)細胞(bao)表面的S1P受體(ti)(ti)結(jie)合，改(gai)變淋(lin)(lin)(lin)巴(ba)細胞(bao)的遷移，促使(shi)細胞(bao)進(jin)入淋(lin)(lin)(lin)巴(ba)組織，阻止其離開淋(lin)(lin)(lin)巴(ba)組織，從而減(jian)少自身反(fan)應性淋(lin)(lin)(lin)巴(ba)細胞(bao)再次進(jin)入循環(huan)的概率，防(fang)止這(zhe)些細胞(bao)浸潤中樞(shu)神經(jing)系統，并達到免疫調節的效(xiao)果。
多項關鍵研究及真實世界研究為捷靈亞®在華獲批提供有力數據支持。1292名患者參與的捷靈亞®與干擾素頭對頭對比的TRANSFORMS研究中顯示捷靈亞®治療可以顯著延長首次復發的時間，在第12個月82.6%的患者無復發，而針對年齡在10-17歲的214名受試者的PARADIGMS研究結果表明，接受捷靈亞®治療的患者組，85.7%的受試者在治療24個月后疾病仍未復發，相比之下，接受干擾素Beta-1a治(zhi)療的患者組，僅有38.8%的受(shou)試(shi)者疾病未復(fu)發。
基于卓越的臨床研究數據和療效表現，捷靈亞®在中國獲(huo)批(pi)，或將提(ti)高我國干預MS的能力，實現MS治療(liao)(liao)(liao)的主要目標“沒(mei)有疾病活動證據”，包括“無復發、無磁共(gong)振成像(MRI)病變、無腦萎縮和無殘疾進展”。同(tong)時，還有望改寫MS整體治療(liao)(liao)(liao)策略(lve)，成為RMS患者的首選治療(liao)(liao)(liao)方案(an)，讓更多患者因為創新藥物(wu)的應用而重獲(huo)新生(sheng)。
除了此次捷靈亞®在中國獲批外，諾華在神經系統疾病深耕多年，在多發性硬化領域具有豐富的產品線。今年3月26日，諾華第二個用于在MS的產品Mayzent（西尼莫德）獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)批準，用于治療成人復發型多發性硬化，包括臨床孤立綜合征，復發緩解型多發性硬化、活動性繼發進展型多發性硬化(SPMS)，是15年來首個(ge)可以用于(yu)(yu)治療SPMS的藥(yao)物(wu)。其(qi)在(zai)中國(guo)上市(shi)的申請也于(yu)(yu)2019年2月18日獲得受理(li)，并于(yu)(yu)5月7日被國(guo)家藥(yao)品監督(du)管理(li)局(NMPA)納入優先審評(ping)通(tong)道。另(ling)外，諾華在(zai)MS領域針對B細胞靶點的在(zai)研(yan)藥(yao)物(wu)ofatumumab正(zheng)在(zai)進行臨床研(yan)究。這些創新藥(yao)物(wu)的相繼(ji)問世，將進一步鞏固(gu)諾華在(zai)MS市(shi)場的優勢。
關于捷靈亞®（芬戈莫德）在中國
2019年7月12日，捷靈亞®（芬戈莫德）在中國正式獲批用于治療10歲或10歲以上患者的復發型多發性硬化(RMS)。截至目前，捷靈亞®（芬戈莫德）已在80多個國家(jia)獲(huo)批，至(zhi)今有超過(guo)283000名患者接受(shou)治療，2018年入(ru)選(xuan)第一批“臨床急需境外(wai)新(xin)藥名單”。
[1].MS in Focus January 2014 () Accessed Nov 2014.
[2].中華醫學會(hui)神經病學分會(hui) 2018年《中國多發性硬化患者生(sheng)存(cun)報告》
