蘇州2021年7月14日 /美通社/ -- 2021年7月13日，開拓藥業有限公司（股票代碼：9939.HK，以下簡稱：“開拓藥業”）欣然宣布，其自主研發的基于蛋白降解嵌合體(PROTAC)技術開發的新型靶向雄激素受體(AR)的GT20029，已獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)的臨床試驗許可，將開展治療雄激素性脫發和痤瘡的研究。GT20029是全球首款進入臨床階段的外用PROTAC化合物, 它繼2021年4月獲中國藥監局批準開展I期臨床試驗, 在美國也進入臨床階段。

該項(xiang)臨床試驗是(shi)一項(xiang)隨(sui)機、雙盲、安慰劑對照、平行分組、劑量(liang)遞(di)(di)增(zeng)(zeng)研究，以評估(gu)局(ju)部單次和多次劑量(liang)遞(di)(di)增(zeng)(zeng)用藥后(hou)GT20029的(de)安全性、耐受性和藥代動力學。

雄(xiong)激(ji)素(su)(su)受(shou)體通路(lu)過度活(huo)化(hua)是雄(xiong)激(ji)素(su)(su)性(xing)脫(tuo)發(fa)和痤瘡發(fa)病過程(cheng)中的(de)重要環節。GT20029通過降解雄(xiong)激(ji)素(su)(su)受(shou)體蛋白(bai)可以有(you)(you)效阻(zu)斷雄(xiong)激(ji)素(su)(su)受(shou)體的(de)信(xin)號通路(lu)和其生理功能。GT20029在臨床(chuang)前研究中顯(xian)示出的(de)有(you)(you)效性(xing)優于其他小分子(zi)AR拮(jie)抗劑，在局部(bu)產(chan)生療效的(de)同時，GT20029能夠有(you)(you)效減少系統的(de)藥物暴露，避免相關口服治(zhi)療藥物的(de)副(fu)作用。

2021年4月，中國國家藥品監督管理局藥品審評(ping)中心(CDE)批準(zhun)GT20029開展臨床試驗，用于雄激素(su)性脫發(fa)和(he)痤(cuo)瘡的治(zhi)療。預計本月完成臨床試驗的首(shou)例(li)受試者給藥。

開拓藥業創始人、董事長兼首席執行官童友之博士表示：“開(kai)拓藥業(ye)自2018年開(kai)始布局PROTAC，GT20029是(shi)基于PROTAC平(ping)臺(tai)開(kai)發(fa)的(de)外用創新(xin)藥物(wu)，這(zhe)是(shi)公司繼FDA剛剛同意福(fu)(fu)瑞他恩(en)開(kai)展(zhan)II期臨床試驗(yan)后獲得(de)的(de)又一項國際臨床試驗(yan)許可，進(jin)一步拓展(zhan)創新(xin)藥物(wu)管線(xian)的(de)國際化布局。雄激(ji)素性(xing)脫發(fa)和痤瘡這(zhe)兩個適應癥都有(you)(you)巨大(da)的(de)未被滿足的(de)臨床需求，我們希望盡快推(tui)進(jin)福(fu)(fu)瑞他恩(en)和GT20029的(de)臨床進(jin)程，為雄激(ji)素性(xing)脫發(fa)和痤瘡群體提供(gong)安全有(you)(you)效的(de)治療方法。”