上海2022年(nian)3月3日 /美通(tong)社(she)/ -- 2022年(nian)3月3日，科濟藥業（股(gu)票代碼：2171.HK），一家主要專注(zhu)于治(zhi)療(liao)血(xue)液(ye)惡性(xing)腫瘤和實體瘤的(de)(de)創新(xin)CAR-T細(xi)胞療(liao)法公司(si)，今日公告，公司(si)自主研發(fa)的(de)(de)CAR-T細(xi)胞候選產品(pin)(pin)CT041獲(huo)中(zhong)國(guo)國(guo)家藥品(pin)(pin)監督管(guan)理局(ju)（NMPA）藥品(pin)(pin)審(shen)評中(zhong)心（CDE）同意進入確證性(xing)Ⅱ期(qi)(qi)臨床試(shi)驗(yan)，主要治(zhi)療(liao)既往接受過至少二線(xian)治(zhi)療(liao)失敗(bai)的(de)(de)Claudin18.2（CLDN18.2）表(biao)達陽(yang)性(xing)的(de)(de)晚期(qi)(qi)胃癌/食管(guan)胃結(jie)合部腺(xian)癌（GC/GEJ），該(gai)試(shi)驗(yan)旨(zhi)在(zai)評估CT041治(zhi)療(liao)晚期(qi)(qi)胃癌/食管(guan)胃結(jie)合部腺(xian)癌的(de)(de)有效性(xing)和安全(quan)性(xing)。

截至發稿日，CT041為全(quan)球(qiu)首(shou)個且(qie)唯(wei)一進入(ru)到確證性(xing)Ⅱ期臨(lin)床(chuang)試驗的用于治療(liao)實(shi)體瘤的CAR-T細胞候(hou)選產品。

根據Globocan 2020數(shu)據統計，胃(wei)癌(ai)是全(quan)球第(di)五大常見癌(ai)癥，2020年全(quan)球胃(wei)癌(ai)新(xin)(xin)發(fa)病(bing)例(li)(li)(li)達108.9萬，死(si)亡(wang)病(bing)例(li)(li)(li)為(wei)76.8萬例(li)(li)(li)。其中，中國(guo)(guo)新(xin)(xin)發(fa)病(bing)例(li)(li)(li)數(shu)達47.8萬，占全(quan)球新(xin)(xin)發(fa)病(bing)例(li)(li)(li)約43%，死(si)亡(wang)病(bing)例(li)(li)(li)37.3萬例(li)(li)(li)，占全(quan)球死(si)亡(wang)病(bing)例(li)(li)(li)數(shu)近50%。在中國(guo)(guo)，胃(wei)癌(ai)疾病(bing)負擔重，晚(wan)期胃(wei)癌(ai)5年生存率很低，胃(wei)癌(ai)治療(liao)(liao)亟需新(xin)(xin)的療(liao)(liao)法(fa)來(lai)打破現(xian)有的治療(liao)(liao)瓶頸。

CT041作為一種潛在全球同類首創（First-in-class）的、針對CLDN18.2靶點的自體CAR-T細胞候選產品，在正在進行的臨床試驗中表現出前景光明的治療效果及良好的安全性。2021年9月ESMO大會公布的研究者發起試驗最新數據表明，在既往接受至少2線治療失敗、接受II期推薦劑量(RP2D) 2.5×10⁸ CT041細胞治(zhi)療的(de)18例胃癌(ai)/食管胃結合部腺癌(ai)患(huan)(huan)者(zhe)中，客(ke)觀緩解(jie)率達61.1%。歷史數據表明，至少(shao)2線治(zhi)療失(shi)敗(bai)的(de)胃癌(ai)患(huan)(huan)者(zhe)，化療藥物或抗(kang)血(xue)管生成多激酶(mei)抑(yi)制劑的(de)客(ke)觀緩解(jie)率約為4%~8%，抗(kang)PD-1單抗(kang)的(de)客(ke)觀緩解(jie)率約為11%。

CT041既往重要監管里程碑事件一覽(lan)：

• 2020年，CT041獲美國FDA授予“孤兒藥”資格，用于治療胃癌/食管胃結合部腺癌；
• 2021年，CT041獲歐洲藥品管理局（EMA）授予“孤兒藥產品”資格，用于治療晚期胃癌；
• 2021年，CT041獲EMA授予“優先藥物”（PRIME）資格，用于治療晚期胃癌。CT041亦是全(quan)球(qiu)首個(ge)入選PRIME計劃的實體瘤CAR-T產品；
• 2022年，CT041獲美國FDA授予“再生醫學先進療法”（RMAT）資格，用于治療Claudin18.2 （CLDN18.2）陽性的晚期胃癌/食管胃結合部腺癌（GC/GEJ）。據公開可查的資料顯示，CT041是全球首(shou)個獲RMAT資格的實體瘤CAR-T產品。

北京大學腫瘤醫院副院長、消化腫瘤內科主任、Ⅰ期臨床病區主任、北京市腫瘤防治研究所副所長沈琳教授表示：

“胃癌是中國大癌，每年新患病例數在50萬左右，但針對至少二線治療失敗后的胃癌患者的治療手段非常有限，現有藥物包括抗PD1單抗的中位無進展生存（mPFS）均在兩個月左右^[1]，迫切(qie)需要(yao)創新藥物。已披露的(de)(de)(de)(de)我們(men)中心牽頭開展的(de)(de)(de)(de)CT041的(de)(de)(de)(de)早期(qi)(qi)數據觀察到了超過(guo)5個月的(de)(de)(de)(de)mPFS，顯示(shi)了良(liang)好的(de)(de)(de)(de)治(zhi)療(liao)前景，所以我們(men)非常期(qi)(qi)待通過(guo)接下(xia)來的(de)(de)(de)(de)研(yan)究來進一步(bu)確定其臨床獲(huo)益(yi)，推動該產(chan)品(pin)的(de)(de)(de)(de)發展，爭取早日為廣大患(huan)者提供一個最(zui)佳的(de)(de)(de)(de)治(zhi)療(liao)機會。”

科濟藥業創始人、董事會主席、首席執行官、首席科學官李宗海博士表示：

“CT041率先在中(zhong)國進入確證性Ⅱ期臨床(chuang)試驗(yan)是(shi)(shi)廣(guang)大中(zhong)國患者的(de)福音，也是(shi)(shi)中(zhong)國近年來一系列促(cu)進醫藥(yao)創(chuang)(chuang)新(xin)(xin)政(zheng)策支持(chi)下(xia)的(de)成果(guo)。本(ben)次獲(huo)批(pi)對科濟藥(yao)業來說只是(shi)(shi)一個新(xin)(xin)的(de)起點，我(wo)們將通過持(chi)續的(de)創(chuang)(chuang)新(xin)(xin)研發(fa)為腫瘤患者提供(gong)更好的(de)治療(liao)手段(duan)，期待(dai) CT041在未來成為胃(wei)癌/食管(guan)胃(wei)結(jie)合部腺(xian)癌和胰腺(xian)癌等惡性腫瘤的(de)骨干療(liao)法，早日惠(hui)及全(quan)球(qiu)患者。”

科濟藥業長期堅持源頭創新，公司已建立11款產品管線，均為自主研發且擁有全球權益，已獲8個CAR-T產品的臨床試驗許可（IND），在中國所有CAR-T公司中排名第(di)一。截至(zhi)2021年(nian)12月(yue)31日(ri)，公司已在(zai)全球申(shen)請(qing)專(zhuan)(zhuan)利300余件，其中授權專(zhuan)(zhuan)利65件。

為了讓CAR-T產(chan)(chan)品(pin)盡快惠及更多患(huan)者，科(ke)濟藥(yao)業(ye)在全(quan)國同類公(gong)司(si)中(zhong)率先建立(li)了綜(zong)合(he)性的(de)(de)細胞治(zhi)療平臺，形成了覆(fu)蓋質(zhi)粒生(sheng)產(chan)(chan)、慢病毒(du)載體生(sheng)產(chan)(chan)、CAR-T細胞產(chan)(chan)品(pin)制備全(quan)過(guo)程，端對端的(de)(de)生(sheng)產(chan)(chan)制造能力。科(ke)濟藥(yao)業(ye)在上(shang)海市金山區(qu)建成的(de)(de)商(shang)業(ye)化(hua)生(sheng)產(chan)(chan)廠房，取得了中(zhong)國第一(yi)張CAR-T細胞療法的(de)(de)藥(yao)品(pin)生(sheng)產(chan)(chan)許可證，預計每年可支持(chi)多達2000名患(huan)者的(de)(de)CAR-T治(zhi)療；同時，科(ke)濟藥(yao)業(ye)位于美國北卡羅來納(na)州三角(jiao)研究園的(de)(de)總建筑面積3300平方米的(de)(de)生(sheng)產(chan)(chan)工廠也已建設完(wan)工，助力公(gong)司(si)全(quan)球(qiu)化(hua)生(sheng)產(chan)(chan)能力再(zai)上(shang)新臺階(jie)。

關于CT041

CT041是一種潛在(zai)全球同類首創(chuang)的(de)、靶(ba)向CLDN18.2的(de)自(zi)體(ti)CAR-T細(xi)胞候選(xuan)產品，用(yong)于(yu)治療(liao)CLDN18.2陽(yang)性(xing)實體(ti)瘤(liu)，主要治療(liao)胃癌/食(shi)管胃結合部腺癌及胰腺癌。

截(jie)至(zhi)發稿日，CT041為全球唯一已獲(huo)得美國(guo)FDA和中國(guo)國(guo)家藥監局(ju)及加拿大衛(wei)生部的IND/CTA批準、并正在進行臨(lin)床(chuang)試驗研究的靶向CLDN18.2的CAR-T細胞候選產品。

除了(le)在(zai)(zai)中(zhong)國的(de)(de)研究者發起的(de)(de)試驗外，科濟藥(yao)業還在(zai)(zai)中(zhong)國啟(qi)動(dong)(dong)了(le)一(yi)(yi)項針對(dui)晚(wan)期(qi)(qi)胃癌/食管胃結合部腺癌和胰腺癌的(de)(de)Ib期(qi)(qi)臨床試驗，以及(ji)在(zai)(zai)北美啟(qi)動(dong)(dong)了(le)一(yi)(yi)項針對(dui)晚(wan)期(qi)(qi)胃癌或(huo)胰腺癌的(de)(de)1b期(qi)(qi)臨床試驗，亦擬(ni)于2022年(nian)在(zai)(zai)北美啟(qi)動(dong)(dong)關(guan)鍵2期(qi)(qi)臨床試驗。

關于CLDN18.2

CLDN18.2是一(yi)種高度選擇(ze)性(xing)(xing)的(de)細(xi)胞(bao)(bao)譜(pu)系標記物，在(zai)70%至80%胃(wei)癌(ai)(ai)患(huan)(huan)者(zhe)及約60%胰(yi)腺癌(ai)(ai)患(huan)(huan)者(zhe)的(de)癌(ai)(ai)組織(zhi)中普遍表達。CLDN18.2在(zai)正(zheng)(zheng)常組織(zhi)中的(de)表達嚴格限(xian)于胃(wei)黏膜(mo)分化的(de)上皮細(xi)胞(bao)(bao)，并不存在(zai)于胃(wei)干細(xi)胞(bao)(bao)區。CLDN18.2可在(zai)正(zheng)(zheng)常組織(zhi)的(de)惡性(xing)(xing)轉化中保留(liu)，從而使其在(zai)極大(da)比例的(de)原(yuan)發性(xing)(xing)轉移性(xing)(xing)胃(wei)癌(ai)(ai)細(xi)胞(bao)(bao)中表達。除胃(wei)癌(ai)(ai)組織(zhi)外，CLDN18.2在(zai)其他類型實體瘤(liu)（如胰(yi)腺癌(ai)(ai)及食道癌(ai)(ai)）中表達。

科(ke)濟藥業在全球范圍(wei)內率先成功(gong)識別、驗證(zheng)并報告CLDN18.2可作為(wei)其普遍(bian)及高表(biao)達(da)的實體瘤(liu)的相關抗原，有潛(qian)力用于開發治療(liao)實體瘤(liu)的CAR-T療(liao)法。

關于科濟藥業

科(ke)濟藥(yao)業（股(gu)票代(dai)碼：2171.HK）是一(yi)家(jia)在中國及美國擁有業務的(de)(de)(de)生物(wu)制藥(yao)公司，主(zhu)要專注于治(zhi)(zhi)療(liao)血液惡性腫瘤和實(shi)體(ti)(ti)瘤的(de)(de)(de)創(chuang)新CAR-T細胞(bao)(bao)療(liao)法(fa)(fa)。我(wo)們(men)建立了一(yi)個綜合細胞(bao)(bao)治(zhi)(zhi)療(liao)平臺，其內部(bu)能力涵(han)蓋從靶點發現(xian)、抗體(ti)(ti)開(kai)發、臨床(chuang)試驗(yan)到商(shang)業規模生產。我(wo)們(men)通過(guo)自主(zhu)研發新技(ji)術以及擁有全(quan)球(qiu)權益的(de)(de)(de)產品(pin)管線，以解(jie)決CAR-T細胞(bao)(bao)療(liao)法(fa)(fa)的(de)(de)(de)重大(da)挑戰，比如提(ti)高安全(quan)性，提(ti)高治(zhi)(zhi)療(liao)實(shi)體(ti)(ti)瘤的(de)(de)(de)療(liao)效和降(jiang)低治(zhi)(zhi)療(liao)成(cheng)本。我(wo)們(men)的(de)(de)(de)使命是成(cheng)為(wei)能為(wei)全(quan)球(qiu)癌癥患(huan)者(zhe)帶(dai)來創(chuang)新和差(cha)異化的(de)(de)(de)細胞(bao)(bao)療(liao)法(fa)(fa)，并使癌癥可治(zhi)(zhi)愈的(de)(de)(de)全(quan)球(qiu)生物(wu)制藥(yao)領(ling)導者(zhe)。

參考資料